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安斯泰来治疗白血病新药gilteritinib获FDA优先审评资格

2018-05-30 00:00


安斯泰来治疗白血病新药gilteritinib获FDA优先审评资格

药明康德 / 2018-05-30
 

日前,安斯泰来制药 (Astellas Pharma) 宣布美国 FDA 接受了该公司为 gilteritinib 递交的新药上市申请 (NDA),并授予它优先审评资格。Gilteritinib 是安斯泰来开发的下一代 FLT3 酪氨酸激酶抑制剂(TKI),可用于治疗携带FLT3 基因突变的复发或难治性急性骨髓性白血病 (AML) 患者。该申请的 PDUFA 目标行动日期是今年 11 月 29 日。

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AML 是一种骨髓造血干细胞和祖细胞出现癌变导致的恶性血癌。激活 FLT3 酪氨酸激酶的基因突变是 AML 患者中最经常出现的遗传变异,约 30% 的 AML 患者会受到 FLT3 基因突变的影响。其中 FLT3 基因内部串联重复 (internal tandem duplication, FLT3-ITD) 变异的预后最为恶劣。而在 FLT3 酪氨酸激酶结构域 (tyrosine kinase domain, FLT3-TKD) 出现的基因突变虽然对预后影响不明,但是为肿瘤提供了对 FLT3-TKI 产生抗性的机制。

在过去的 15 年里,开发 FLT3 酪氨酸激酶特异性抑制剂的过程充满了各种各样的挑战。第一代 FLT3-TKIs 包括 lestaurtinib、midostaurin 和 sorafenib,它们都属于多激酶抑制剂,缺乏足够抑制 FLT3 的效力。而非常强效的 quizartinib 却会加剧骨髓抑制 (myelosuppression)。其它抑制剂失败的原因包括在体内的半衰期过短,以及易于激发产生抗性的基因突变。目前,FDA 还没有批准任何靶向 FLT3 的药物,来治疗携带 FLT3 基因突变的复发或难治性 AML 患者。

Gilteritinib 是安斯泰来与日本寿制药株式会社(Kotobuki Pharmaceutical) 合作开发的下一代 FLT3-TKI。临床前研究表明,它能够对 FLT3-ITD 和 FLT3-TKD 两大类 FLT3 基因变异产生抑制作用,其中包括对其它 TKIs 产生抗性的 FLT3-TKD 基因突变。Gilteritinib 能够在体内持续维持对 FLT3 活性的抑制,并且不容易产生骨髓抑制。它还能抑制名为 Axl 的受体酪氨酸激酶,从而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。值得一提的是,gilteritinib 已经获得 FDA 授予的快速通道资格和孤儿药资格。

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▲安斯泰来处于 3 期阶段的临床试验(图片来源:Astellas Pharma 官方网站)

目前,安斯泰来在多项临床试验中检验 gilteritinib 治疗携带 FLT3 基因突变的 AML 患者的疗效。此次 NDA 的递交是基于一项正在进行的名为 ADMIRAL 的 3 期临床试验的结果。在这项开放标签、多中心、随机 3 期研究中,369 名携带 FLT3 基因突变的复发或难治性 AML 患者在一线 AML 疗法失败后以 2:1 的比例接受 gilteritinib 或挽救化疗治疗。

安斯泰来高级副总裁兼肿瘤研发部全球负责人 Steven Benner 博士说:“FDA 接受这一 NDA 并授予它优先审评资格不仅是 gilteritinib 研发过程中的重要里程碑,也是安斯泰来致力于帮助 AML 患者和医生的重要里程碑。”

参考资料:

[1] U.S.FDA Grants Priority Review to Astellas' New Drug Application for Gilteritinibfor the Treatment of Adult Patients with Relapsed or Refractory Acute MyeloidLeukemia (AML)

[2] Preclinical studies of gilteritinib, a next-generation FLT3 inhibitor
 


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