北京英度国际医院管理有限公司 BEIJING INDOO INTERNATIONAL HOSPITAL MANAGEMENT CO.,LTD. 康复热线  400-115-9958 收藏我们 中文English
医药科学
丙型肝炎
乙型肝炎
肝癌
肺癌
乳腺癌
白血病
胃癌
肾癌
淋巴癌
肠癌
当前位置>首页 > 英度科普 > 医药科学 >

CRISPR基因编辑工具的全新技术应用:单碱基编辑

2018-05-15 00:00


CRISPR基因编辑工具的全新技术应用:单碱基编辑


创鉴汇 / 2018-05-15
 

        今日,业内传来重磅新闻:由知名华人学者张锋教授和 David Liu 教授等人共同创立的 Beam Therapeutics 正式启航,将以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法。值得一提的是,这家新锐也是首个利用 CRISPR 单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。

QQ 截图 20180515073738

Beam Therapeutics 的共同创始人张锋教授(左)、David Liu 教授(中)、以及 J. Keith Joung 教授(右)
(图片来源:Beam Therapeutics 官网)

        华人学者强强联手带来突破性基因疗法

        这家新锐的核心技术来自张锋教授与 David Liu 教授两人的科研突破,能精准地对 DNA 或 RNA 上的单个碱基进行编辑。我们知道无论是 DNA 还是 RNA,其关键遗传信息均由碱基的序列所构成。如果这些信息出现了偏差,就会导致细胞功能受损,引发疾病。

QQ 截图 20180515073801

碱基错误会导致遗传疾病 (图片来源:Beam Therapeutics 官网)

        Beam Therapeutics 指出,其单碱基编辑技术是 CRISPR 基因编辑工具的全新应用。这项技术有两个关键组成部分,其一是能特异性靶向基因组中任意位点的 CRISPR 酶。我们可以通过使用不同的酶,来靶向 DNA 或 RNA。第二个关键是一类能修改碱基的酶。与经典的 CRISPR 基因编辑技术不同,这种酶主要涉及对碱基的化学修饰,不会切开 DNA 或 RNA,理论上安全性也更高。

QQ 截图 20180515073823

这家新锐的核心技术(图片来源:Beam Therapeutics 官网)

        许多人指出,Beam Therapeutics 的这项突破性技术有着极高的灵活性。首先,通过靶向 DNA,它有望一次使用就永久地修正特定组织里的基因错误。而靶向 RNA 则能在短期内调整蛋白质的功能。也就是说,研究人员可以自主选择作用的时长;其次,其 CRISPR 酶和碱基修饰酶都已模块化,研究人员可以根据需求,对其进行自由组合。

        正如这家新锐在官网上所言:“利用这项技术,我们能精准地修复一系列导致疾病的点突变,(在基因组里)写入有利于预防疾病的遗传变异,或是调节致病基因的表达。”如果这一技术能成功转化,将潜力无限。

        近亿美元 A 轮融资助力成果转化

        Beam Therapeutics 也在今日宣布完成了高达 8700 万美元的 A 轮融资,在资本的助力下推动科研成果转化。本轮融资由知名风投机构 F -Prime Capital Partners 与 ARCH Venture Partners 共同领投。

QQ 截图 20180515073845

        “Beam 的共同创立者将推进这一令人激动,而又有足够差异化的基因组编辑手段。” F-Prime Capital Partners 的总裁兼管理合伙人 Stephen Knight 博士说道。

        “有着下一代基因编辑技术、世界级的管理团队、以及丰厚资源的 Beam 相当独特,不仅有望改变我们对疾病的治疗方式,还有望改变对疾病的预防手段。” ARCH Venture Partners 的管理合伙人和共同创始人 Robert Nelsen 先生说道。

QQ 截图 20180515073907

Beam Therapeutics 会是 Robert Nelsen 先生孕育的下一个独角兽吗?(图片来源:ARCH Venture Partners 官网)

        万事俱备之下,Beam 将专注于四大领域的发展,它们分别是:

  • 基因矫正:修正致病的突变,引入临床上有益的基因变异,或起到抑制作用的变异
  • 基因调节:编辑基因的调控元件
  • 基因沉默:引入终止密码子,从而关闭基因的翻译
  • 基因重编码:通过编辑密码子,改变蛋白质的氨基酸序列

QQ 截图 20180515073949

这家新锐的四大专注领域(图片来源:Beam Therapeutics 官网)

        2017 年,我们见证了首款基因疗法的获批,也见证了首个人体内基因编辑临床试验的启动。2018 年才过去了不满 5 个月,就又有一家突破性的基因疗法新锐来到我们面前。当人类开始修改自己的生命源代码,我们知道,一个崭新的时代已经到来了。

        参考资料:

        [1] Beam Therapeutics Founded by Gene Editing Pioneers to Create Precision Genetic Medicines with Base Editing

        [2] Beam Therapeutics Launched to Develop Harvard Base Editing Technology toward Precision Genetic Medicines

        [3] Beam Therapeutics 官方网站
 


中国总公司
地址:北京市朝阳区建国门外大街
甲6号中环世贸大厦29层
印度分公司
地址:No. 24, Baani Square Complex, Sector 50, Gurugram, Haryana,
122002, India
美国分公司
地址:6446, Kimberly Ln, N Maple
Grove, MN, 55311, USA.

400-115-9958

京ICP备16014051号 Copyright©2016 Beijing indoo international hospital management Co.,Ltd. All rights reserved.
在线咨询
北京总部 印度中心 美国中心

扫一扫微信咨询

咨询热线

400-115-9958