“以毒攻毒，以病治病”疟疾治疗癌症？真相其实远没那么简单！
作者：春风健康
过年期间一条新闻“震惊”了朋友圈——“疟原虫治愈癌症”。
起因是中国科学院官方微博发布了一条消息：“疟原虫与癌细胞，看似并没有什么联系，却意外被科学家发现，它能“以毒攻毒“杀死癌症…”
随后，大量的自媒体开始转载，并且声称中国科学家找到办法“成功治愈晚期癌症”、“癌症被攻克”，“虽然目前还没有100%的把握，但这个用疟疾治愈晚期癌症的实验已经成功，并且用于临床治疗”。
之后，更夸张的出现了，一些自媒体描述成只需一针一毫升含有疟原虫的血，然后用青蒿素控制着，一个癌症患者就痊愈了……
不但传闻愈演愈烈，一些患者也开始咨询我们关于“疟原虫治疗癌症”临床试验是否应该参与……
那现实是否就像武侠作品中“五毒教”一样用毒蛇、蜈蚣、蝎子、蜘蛛和蟾蜍就能治疗呢？
疟疾这个曾经让人类死亡率高企的"大反派"是否化身为最大的“正角儿”，成了对战癌症的“特效药”？
其实，真相远没有那么简单，距离疟原虫治疗癌症应用到普通治疗还有很长很长的路要走，还有很多研究要做！
疟原虫具体是通过怎样的机理激活人体免疫系统起到治疗癌症作用？还不清楚！
怎么才能控制疟原虫感染之后不造成严重的不良反应？还没有！
是否能够用更安全同时又能与疟原虫一样激活免疫细胞的其他物质代替疟原虫？还没研究！
疟原虫感染治疗癌症的临床效果怎样，临床数据是多少，有效率是多少？还没有具体数据！
这些问题都还没有答案！这些问题都还没有答案何谈“癌症被攻克”。
当然为了解答患者咨询是否参与临床的问题，这里我们先亮出观点，给那些想参与“疟原虫治疗癌症”临床试验的患者一个参考：
1、现在很多自媒体宣传的疟原虫“成功治愈晚期癌症”、“癌症被攻克””、“只需一针一毫升疟原虫的血”是个严重的错误描述，严重的误导了老百姓。
2、“疟原虫治愈癌症”只是在研究阶段，并且处在早期研究阶段，治疗效果及存在的治疗副作用都完全没有确定。此外，疟原虫本身的传染以及致病性，治疗过程存在很大风险。
3、对于有兴趣参与临床的患者，如果是新诊断或者正在接受正规治疗的癌症患者，疟原虫治疗的临床试验风险极大，完全不推荐参与。对于已经没有合适治疗方案的患者，可以在了解风险与治疗机理之后决定是否参加。
那真相究竟是怎样呢？
事实是，对这一研究的转发中有很多不准确的描述，或更严谨的说是错误的！例如“治疗就是简单打一针”、“癌症被攻克”等说法，这样的描述很可能让普通老百姓认为这不是与“打鸡血让人发烧治疗癌症”差不多嘛。
首先，对于三大传染病（艾滋病（AIDS）、结核病（Tuberculosis/TB）、疟疾（Malaria））来说，其都具有很强的传染性以及很高的致死率，所以用疟原虫感染拮抗肿瘤本身就存在很大风险。
其次，在中国科学院广州生物医药与健康研究院找到的简介中有这样的描述：“陈小平团队的发现疟原虫感染可以拮抗肿瘤免疫抑制微环境，启动抗肿瘤天然和适应性免疫应答，抑制肿瘤血管生成，抑制肿瘤的生长和转移，显著延长肺癌、肝癌、结肠癌和乳腺癌等实体肿瘤荷瘤小鼠的寿命。与钟南山院士团队等合作，在多家医院开展疟原虫免疫疗法治疗晚期肺癌和其它晚期实体肿瘤的临床试验。”
这里有两点需要解释：
1、可以明确，“以毒攻毒”根本就不存在，疟原虫感染后通过激活癌症患者免疫细胞达到抑制肿瘤血管生成，抑制肿瘤的生长和转移，“以毒攻毒”只是表象，实际起到作用的是自身的免疫细胞。
2、这里提到的“显著延长肺癌、肝癌、结肠癌和乳腺癌等实体肿瘤荷瘤小鼠的寿命”都是针对小鼠的研究，这也表明研究还只是在动物试验上取得了一些结论，但是针对人体试验只是刚刚开始，尚未有明确的结论。
“以毒攻毒”仍以免疫系统为基础
陈小平在演说也讲解了疟原虫免疫疗法治疗癌症的原理：“癌细胞分泌一系列的信号，让我们的免疫系统不工作，而疟原虫感染，恰好唤醒了免疫系统。”
简单的说，疟原虫注入体内后并非“以毒攻毒”攻击癌细胞，而是先被人体免疫系统“攻击”，免疫细胞（NK细胞、T细胞）被激活后也会攻击癌细胞，这也让人“认为”疟原虫具有了治疗癌症的作用，在这期间起到作用的其实是人体本身的免疫细胞。
那为什么之前免疫细胞不会杀死癌细胞呢，这也就涉及到一个概念“肿瘤免疫逃逸”，肿瘤通过下面方式逃过免疫细胞的追杀：
第一种是抗原丢失，就是能够被识别的“标示”没有了，免疫细胞不认识它了，也就听之任之了。
第二种是免疫原性丢失，癌细胞狡猾的伪装了自己，告诉免疫细胞是自己人。PD-L/L1等免疫抑制就是戳穿这种伪装，激活免疫细胞杀死肿瘤细胞。
第三种是肿瘤细胞诱导了免疫抑制白细胞帮助他们，打造出了一个抑制免疫细胞发挥功能的微环境。这就类似隐藏在一大群正常人中的“坏蛋”一样，不让免疫细胞轻易认出他们。
PD-1/L1作用原理
但是，有一个重要的问题————疟原虫感染之后是通过什么机理唤醒免疫细胞，让免疫细胞重新“认识”肿瘤癌细胞的呢？至少现在，还…不…知…道…
当然，科学研究总是有很多未知的东西，这些问题可以之后慢慢深入研究，但是传闻中的“只需一针一毫升疟原虫的血”是否是我们理解那样简单呢？
只打一针？绝不是这么简单
疟原虫感染治疗癌症绝不是打一针那么简单，患者也绝对不要自己尝试这种方法，因为中间要面临很多问题.
首先，疟疾作为一种具有强传染性的疾病，把其作为一种治疗癌症的疗法，其需要面对很多问题：
1、感染疟原虫会导致治疗的患者出现周期性发烧等各类症状，因此持续护理和监测是必不可少的。
2、感染疟原虫之后，病人要特别防护防止蚊虫叮咬病人之后造成疟疾的传染。
3、需要对患者的红细胞感染率进行严密监控，采用低剂量青蒿素进行控制使感染水平维持在千分之二以下。
4、在疗程结束后，给病人使用足量的抗疟药，一般3天左右能治愈疟原虫感染，以保证癌症病人不会患上疟疾。
5、癌症患者已经非常虚弱，能否承受疟疾感染所带来的不良反应？是否会诱发其他严重不良反应？
也就是说现阶段整个治疗的过程需要在严格监控的环境下，对治疗的患者实时持续护理和监测才能开展治疗，这比一般的临床试验要求更严格！
其次，迄今为止对人的临床试验性研究，只有近30人，其中有10例治疗和观察了1年多，10例患者有3例出现病情稳定（SD），2例完全缓解（CR），仍有5例肿瘤进展或死亡。其中治疗有效的肺癌患者，在治疗过程中人需要注射青蒿素，把疟原虫感染压到很低水平，这样病人就不会有严重的并发症或副作用，也就是说整个过程需要青蒿素控制疟原虫感染程度。
这里小编就有一个疑问，青蒿素对肿瘤也具有抑制作用，那是试验中的疟原虫感染又到底起到了多少抗癌的作用呢？
最后，试验本身在实施过程仍然会面对很多问题，感染疟原虫会导致病患出现周期性发烧等各类症状，发烧太高需要控制。感染疟原虫之后，病人要被特别防护，防止蚊虫叮了病人之后传染疟疾等等问题。所以，远远不是简单的打一针那么容易。
仍需要充足临床验证
除了以上存在的一些问题，还有重要的一点事是目前该参与治疗的案例数量太少，还不充分证明该方法的有效性，因为该疗法目前仍处于早期临床阶段，不能说明最终会被证明有效。对于一种全新的疗法，需要进行严格系统的临床研究证明其安全和有效性后才能进行临床应用。
上图的试验统计图可以看出：10例患者有3例出现病情稳定（SD），2例完全缓解（CR），仍有5例肿瘤进展或死亡。现有的研究数据，用“治愈”这个词也绝对是一种误导。
在之后的媒体参访中，钟南山院士也表示：“该项实验已经进行了近4年的时间，都用于其他治疗方法均无效果，病症处于终末期病人的治疗，目前已临床试验了近30例，有10例观察了一年，其中5例有比较明显的效果，这些病人主要患有肺癌，也有少数前列腺癌，肠癌患者。目前该项研究仍有很多未知数，尚没有充分的证据和足够数量的案例证实该方法有效，个别案例不足以说明问题。现在看起来有一些苗头，但是下结论太早了。”
结 语
“成功治愈晚期癌症”、“癌症被攻克”这结论绝对是对大众的一次彻彻底底的误导，真实的情况只是研究者发现在小鼠身体上疟原虫感染能够拮抗肿瘤免疫抑制微环境，抑制肿瘤血管生成，抑制肿瘤的生长和转移，能够延长肺癌、肝癌、结肠癌和乳腺癌等实体肿瘤荷瘤小鼠的寿命。之后在早期人体试验中，观察到一些患者有治疗效果的表现，但是其中仍然存在很多问题没有明确，例如具体的起效机制、治疗过中的风险控制、个体差异表现情况等等，所以“攻克癌症”、“治愈晚期癌症”都是无稽之谈。
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那个研发治疗17种肿瘤药物的“神奇”公司Loxo被80亿收购！
作者：春风健康
最近，医药圈发生了一件大事，礼来公司（Eli Lilly）和Loxo Oncology公司联合宣布，礼来公司将以约80亿美元的价格收购Loxo Oncology公司。
说起Loxo Oncology可能知道的人不少，但是提起这家公司研发的药一定有很多人有印象——LOXO-101（Larotrectinib）与LOXO-292。LOXO-101是一款可以“不限癌种”对多种携带NRTK基因变异的实体瘤进行治疗的创新疗法。这一疗法在包含多种成人和儿童17种实体瘤患者的“篮子试验”中达到75%的总缓解率（ORR）。
LOXO-292靶向RET变异
2018年9月，美国FDA授予了LOXO-292突破性疗法认定，用于治疗：
1、在接受含铂类化疗以及PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要全身治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
2、既往接受治疗后病情进展且没有可接受的替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者。
LOXO-292是一种强效、口服、高度选择性RET激酶抑制剂，也就是说这个药物非常“专一”地抑制RET基因，不会“错杀”且毒副作用小。
从上图可以看出，相比于我们常见的几种癌症靶向药卡博替尼、凡德他尼、乐伐替尼、艾乐替尼等，LOXO-292非常专一的针对RET基因。
有效控制脑转
现有药物对RET基因融合的靶向治疗选择性不高。LOXO-292作为一种高度选择性的口服RET抑制剂，不但治疗效果好，而且能有效进入脑部。
临床实验数据
临床实验数据显示，LOXO-292的RET融合阳性肿瘤患者中的总缓解率（ORR）为77%。其中，非小细胞肺癌（NSCLC）的总体缓解率为77%，在RET突变MTC患者中的ORR为45%。在无已知激活RET改变的患者中的ORR为0%
一共36位患者，包括27位非小细胞肺癌（蓝色）、7位甲状腺癌（红色）和2位胰腺癌（黄色），都有RET基因融合；柱子向下代表肿瘤缩小，可以看到除了第一根柱子，其余35根都是朝下的，代表着几乎所有的肿瘤都在缩小。
LOXO-101靶向NRTK基因
Larotrectinib于2018年11月被FDA批准上市。LOXO-101（Larotrectinib）是广谱抗癌药。其标靶TRK基因，对成人或儿童患有局部晚期或转移性肿瘤，包括结肠、肺、胰腺、甲状腺、唾液和胃肠癌等17种癌症有效，总缓解率达75%。可以说LOXO-101就是“靶向药版PD-1”
这次，在10月21日举办的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，LOXO再次公布重磅数据：
新报告的67名TRK融合患者，LOXO-101表现出81％客观缓解率，54位NTRK融合突变的患者在使用LOXO-101治疗后，17%患者的肿瘤完全消失！
在2018ESMO大会上Loxo在新英格兰医学杂志（NEJM）上公布了LOXO-101的临床数据：
研究者评估的客观有效率为80%，而独立第三方机构评估的客观有效率为75%（13%的患者肿瘤完全消失，62%的患者肿瘤明显缩小），此外还有13%的患者肿瘤稳定——总的疾病控制率高达90%左右。
数据来源：《Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion– Positive Cancers in Adults and Children》
LOXO-101补充数据
ESMO大会上公布的数据包括肿瘤类型包括10种不同的软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，甲状腺，肺，黑素瘤，结肠，胃肠道间质瘤（GIST），乳腺癌，骨肉瘤，胆管癌，原发性未知癌，先天性中胚层肾癌，阑尾和胰腺癌。
ESMO大会上LOXO临床补充的数据：总体有效率保持在81%，其中17%的患者肿瘤完全消失。
LOXO-101作为一款广谱抗癌，一个优点是反应时间长，大家可以看到从开始有效的时间起，88%患者有效率超过了半年，75%的患者有效率超过了1年，且之后的延缓趋势持续时间更长。
Loxo Oncology公司管线
下面来说一下Loxo Oncology公司潜力十足的研发管线，LOXO主要开发小分子靶向药物，用于癌症/肿瘤的治疗，公司管线中其他一些靶向抗癌药和项目，包括：
（1）Larotrectinib(LOXO-101)一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶(TRKs)抑制剂
（2）LOXO-195，这是一种新一代TRK抑制剂，用于克服潜在的获得性耐药
（3）LOXO-305，这是一种BTK抑制剂。
（4）FGFR项目，用于携带成纤维细胞生长因子受体（FGFR）改变的癌症类型
所以小编觉得，礼来花费80亿美金收购Loxo Oncology看起来是一笔不错的商业投资！
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东曜B轮融资上亿，用于推进多个抗肿瘤药物项目发展
来源： 美通社 2018-08-08
总部位于苏州工业园区的东曜药业有限公司（以下简称” 东曜”），今日宣布完成 1.02 亿美元（约 6.8 亿人民币）的 B 轮融资。本轮融资由汇添富及国内外多家知名投资机构参与，以及现有投资方包括晟德集团、维梧资本 (Vivo Capital)、成为资本、元大金控集团、国泰创投继续跟投。东曜专精于高端抗肿瘤药物产品管线的研发、生产与营销，目前已有超过 10 个药物在研，包括 3 个生物药与 3 个化学药已获得 IND 临床批文、另有 1 个抗体偶联产品（ADC）也有望在近期获得临床批文。在技术团队的全力投入下，各产品管线的里程碑均进展顺利且符合预期。东曜药业总经理黄纯莹女士表示：“我们非常荣幸本次融资中，东曜药业在抗肿瘤领域的表现与发展潜力不仅受到了国内外多家知名投资机构的认可，同时也获得了原股东对东曜的持续支持。本轮融资将加速推进我们重点管线的发展，东曜把握中国抗肿瘤药物市场高速增长的机遇，未来也将利用自身产业链平台的既有优势，拓展多方向、多层次的国际链接与合作，让资源整合的效益更加显著。”
维梧资本作为东曜药业的重要股东与本轮新投资人在多个项目、多个领域有过合作。这次原有股东和国内外多家知名机构共同参与东曜药业 B 轮融资，充分显示投资人对东曜发展的现状及前景充满信心。作为一家在中国抗肿瘤药物市场有产品研发、生产和销售一体化平台优势的高新技术企业，东曜药业多年来一直坚持技术创新和国际化路线，扎扎实实，稳步前进，与国际抗肿瘤领域多个优秀企业建立起了广泛深入的战略合作伙伴关系。B 轮融资的完成将有力地推动和保证东曜药业进一步加速新产品的研发和已有产品的商业化，大大提升东曜药业的竞争能力和价值。”
日前，东曜在 ASCO 2018 公布了贝伐珠单抗生物类似药 TAB008 的 I 期临床试验（双盲、头对头药物动力学及安全性比较）结果，显示 TAB008 与原研药 Avastin® 无论在药物动力学上，或是安全性指标上均达到高度相似。TAB008 的 III 期临床试验正在进行中，目前研究进度位居国内前三。本轮增资将进一步加快 TAB008（贝伐珠单抗生物类似药） III 期临床试验进程與其他抗癌研發項目的拓展。东曜递交的抗体偶联药 TAA013 的新药临床申请，也已经进入审查程序。抗体偶联药物门槛较高，当前国内能够生产 ADC 偶联药物的企业数量有限，东曜药业具备 ADC 药物的生产技术和产业化能力。此外，东曜的第三代溶瘤病毒创新药物 TVP211 放大工艺顺利进行中，结合公司拥有国内领先的 BSL-2 认证病毒车间，东曜将继续加速开发进程，在这个具有潜力和应用前景的技术领域占据一席之地。
东曜二期工程 - 单抗药物研发生产基地于 2018 年 5 月建成运营，该基地依照国际标准建设，细胞培养规模可以达到 16,000L。未来，基地内将建设 3 条制剂生产线，可以进行不同规格的药品灌装。预充针制剂线、冻干制剂线、和符合 OEL-5 级别抗体偶联药物（ADC）产业化生产车间也将陆续到位。同时，基地还预留了产能扩充与空间调整的灵活性，结合现有的 500 升级别生物药中试平台，可以满足生物药从上游研发、中试生产、临床试验用药及商业化生产需求。
本次融资的完成，是东曜全力加速产品管线商品化的重要里程碑。同时，结合与国际标准接轨的单抗药物研发生产基地，东曜也将开放平台积极与外部开展合作，成为高端抗肿瘤专业领域最具特色的企业与策略合作伙伴。
新科学：在胎儿未出生前治愈遗传性疾病成为可能
网易科技 / 2018-06-20
6 月 20 日消息，据 Singularityhub 报道，在伊莱安娜·康斯坦丁诺（Elianna Constantino）出生之前，她就曾在母亲体内假死过。伊莱安娜患有罕见的遗传性血液疾病——地中海贫血病（alpha thalassemia major），它会阻止红细胞正常形成。这种疾病没有治愈方法，对发育中的胎儿通常是致命的。
但在母亲子宫里的时候，伊莱安娜接受了非常大胆的治疗。医生们从她的母亲身上分离出健康的干细胞，并通过脐带血管注射进去。4 个月后，伊莱安娜出生时哭声嘹亮，满头细发闪闪发光，根本不像生病的样子。伊莱安娜是第一个突破干细胞移植界限的临床试验先驱者。在加州大学贝尼奥夫儿童医院 (UCSF Benioff Children 's Hospital) 儿科医生、胎儿外科医生蒂皮·麦肯齐 (Tippi MacKenzie) 的带领下，这项大胆的试验提出了一个问题：如果我们能在遗传性疾病患者出生前治愈他们，那将会怎样？
麦肯齐的试验并不是全新的。自上世纪 90 年代以来，医生们就在想，是否有可能在胎儿出生前对其进行干细胞移植。许多遗传性的血液疾病都有可能通过这种方式被治愈，包括地中海贫血病以及镰状细胞病。在镰状细胞病中，红血球会长成尖锐的镰刀状，损害血管，阻碍有效的氧气输送。
在母亲子宫里治疗胎儿的想法是非常激进的。长期以来，医生们始终认为胎儿被包裹在一层不可渗透的保护屏障中，这有助于保护发育中的人类免受外界的伤害。早期的胚胎干细胞移植实验似乎支持这一信条。大多数使用父亲干细胞的试验都失败了，这使得医生们相信这个手术是不可能完成的。但随后对动物的研究发现了一个关键的信息：母亲的免疫系统正在排斥父亲的干细胞，而不是胎儿本身。
其他研究显示，胎儿并非被完全隔离，而是不断地与母亲交换细胞，以至于胎儿细胞实际上可以从母亲的血液中分离出来。这样做的原因是为了让双方的免疫系统保持平衡。因为胎儿有部分来自父亲的 DNA，对于母亲来说，这部分细胞属于外来者。这种细胞来回传输的行为“教会”母亲和胎儿的免疫系统冷静下来：即使这些细胞与基因并非完全匹配，胎儿的细胞也能容忍母亲的细胞，反之亦然。这样，在怀孕期间，胎儿的免疫系统就会与母亲对抗。
一旦孩子出生，这种“和谐的休战”就会改变。孩子的免疫系统会发挥作用，攻击任何与身体无关的细胞。出生后，骨髓移植需要使用药物杀死婴儿自身的骨髓细胞，以便为健康的骨髓细胞腾出空间。它还需要高剂量的免疫抑制药物来控制婴儿的免疫系统，以支持新的健康细胞则发挥作用。显然，这种治疗对新生儿来说是极其危险的。由于高致死率，如果孩子患有遗传性的血基性疾病，如地中海贫血病，许多怀孕的父母可以选择终止妊娠。
但动物研究也提供了一线希望：胎儿是干细胞移植的完美候选者。而他们的母亲，如果足够健康的话，则是完美的捐献者。在伊莱安娜出生 18 周后，父母发现他们的孩子出了问题。超声检查发现她的心脏增大了一倍，是正常尺寸的两倍，肺脏和其他器官也出现液体结构。伊莱安娜的大脑似乎缺乏氧气，尽管血液以异常的快速度流过这个器官。所有的迹象都显示，她患有地中海贫血病。
治疗的选择非常有限。伊莱安娜可以接受输血以替代她畸形的红细胞，这种红细胞携带氧气穿越全身。如果她生下来是活的，她终生都需要输血维持生命。即使是这样，对大脑造成重大损害的风险也会很高。但也有一线希望：伊莱安娜的母亲有地中海贫血病的健康基因副本。地中海贫血病包括两种主要基因，每一种都有两份副本。要想表达出症状，所有四个副本都必须是坏的。因为母亲有健康的副本，她的干细胞也很健康，理论上可以为她的胎儿产生正常功能的红细胞。
研究小组从伊莱安娜的母亲那里采集了骨髓样本，并分离出了干细胞。这些细胞有可能成为任何一种血细胞。在输血过程中，大约 5000 万个健康细胞通过母亲的腹部被注射到脐静脉。一旦释放出来，这些细胞就能参与血液循环，并发育成健康、成熟的血细胞。这是一个巨大的数字，但有充分的理由。干细胞像小鱼雷一样聚集在骨髓里。移植的细胞越多，母亲健康的干细胞排斥胎儿缺陷细胞的可能性就越大。
在接下来的几个月里，又进行了三次输血之后，伊莱安娜出人意料地出生了。麦肯齐激动万分，她解释说:“这是我们首次使用高剂量、直接植入胎儿血液的母亲细胞。”再加上三次输血，可能会带来更高的成功机会。目前，研究小组还不知道伊莱安娜是否已经完全痊愈。到目前为止，她仍然需要每三周输血一次，但是研究小组在她的血液中发现了她母亲的干细胞。
下一步是看看其母亲的细胞是否会永久嵌入在孩子的骨髓中，这在医学上被称为“移植”。研究人员还想知道，这些细胞能否在孩子的生命中产生健康的血细胞。但是第一阶段的试验已经取得了成功，无论是母亲还是伊莱安娜似乎都没有任何副作用，比如免疫反应。麦肯齐激动地说：“我很高兴它是安全的，而且是可行的。”
研究人员计划继续优化治疗方案，尽可能增加成功移植干细胞的机会。麦肯齐说:“如果我们发现这对治疗地中海贫血病是安全有效的，我们希望将它应用于许多其他的血液疾病，其中最常见的是镰状细胞病。”她补充说，不管怎样，我们需要让大家明白，为地中海贫血病进行胎儿输液是挽救生命的方法。
麦肯齐的试验只是一个例子，说明胎儿医学（一度被认为是不可能的）进展得有多快。今年早些时候，一个研究小组成功地让三个孩子免受了一种遗传疾病的困扰，这种遗传疾病会导致新生儿没有汗腺。在这种情况下，胎儿被注射了一种他们的身体无法自己制造的蛋白质，尽管这种蛋白质药物对婴儿不起作用，但它使胎儿得以发育出汗腺，而汗腺对维持体温至关重要。
研究结果表明，在婴儿出生之前，当胎儿正在经历快速的发育变化时，很有可能在早期就染上某些遗传疾病。如果医生能够在新生儿遭受严重伤害之前的关键时刻，将功能失常的基因或细胞作为治疗目标，那么在婴儿出生之前，就有可能治愈以前无法治愈的疾病。 （小小）
原文：Pioneering Stem Cell Trial Seeks to Cure Babies Before Birth
哈佛科学家提出通过口服药片给消化道贴膜实现减肥降糖
奇点网 / 2018-06-14
近期的《自然 - 材料》上，哈佛大学的科学家们提出了一个代替减肥手术的高招：用一种口服药片，迅速建立消化道与营养物质之间的临时屏障，就能大幅降低血糖等营养物质的吸收，把减肥手术的奥义用“贴膜”的方法实现了 [4]！
口服版减肥手术，就这么小小一粒，了解一下？
在减肥手术当中，胃旁路手术是应用最广泛也相对最安全的。这种手术先把胃分成两部分，食物只从容量缩小到全胃 5% 的胃上部通过，同时重新排列小肠，让食物从胃直接进入小肠后段，绕开十二指肠段，减少营养物质的吸收。
这样一改，好处多多。胃容量小了，患者们的饭量自然也少，摄入的营养也不会被小肠高效吸收。同时手术还能改变体内的激素分泌，促进食欲的饥饿激素分泌少了，而 GLP- 1 等抑制食欲的激素分泌增多，患者就更不想进食 [5]。
胃旁路手术拯救了许多重度肥胖患者，包括曾经的“中国第一胖”梁用
虽然胃旁路手术的有效率高达 80%，但符合手术条件的患者只有 1 -2% 会选择手术。科学家们不由得动起了脑筋：如果患者怕挨刀，能不能用药物模仿手术的机制？毕竟从原理上说，胃旁路手术就是减少营养在胃肠道内的吸收，那在胃肠道黏膜上加一层屏障会不会起到相近的效果？
要找到一种符合设想的“屏障”药物，可并不容易，至少得满足这么几项要求：药物能和胃肠道黏膜紧密黏合，隔绝营养吸收；形成的屏障能耐受胃酸和肠内物质，不迅速失效；能够自行降解，吃下去还得安全无害。
基于这些条件，哈佛大学的研究团队在 FDA 批准的口服用药里面进行筛选，初步圈定了硫糖铝（sucralfate）作为研究对象，它是一种用于消化道溃疡患者的保护性药物，能在溃疡面上生成一层保护膜，恰好符合“屏障”的要求。
从治溃疡的药物变身减肥利器，硫糖铝也算出息了
不过正常情况下，硫糖铝只会在酸性环境中解离形成保护膜，但肠道可不像胃内一样有着大量胃酸，初步实验直接用硫糖铝的效果并不好。所以研究团队对硫糖铝的化学结构进行了改造，制成了名为“肠道分子保护膜”（LuCI）的新药，还制成了遇水即溶，使用方便的粉末状药丸。
实验显示，口服 LuCI 之后，小鼠的胃肠道在一小时内就形成了稳定的保护膜，并且能持续存在五个小时，而 24 小时后保护膜就会自行彻底降解，不会导致腹泻等不良反应。给小鼠测血糖的结果就直接说明了保护膜的强效：服用 LuCI 小鼠的餐后血糖，比对照组下降了 47%！
当然，随着保护膜的逐渐降解，小鼠的血糖会在三小时后逐渐恢复正常，不会导致长时间低血糖出现危险，这和一些与食物同服的降糖药很相似。而且研究团队还有意外收获：在 LuCI 上同时搭载药物，可以在输送到肠道的过程中避免消化道对药物的降解，从而提高疗效！
口服→形成保护膜→挡住血糖吸收，三步走的流程
研究团队表示：“这种药物模仿的是胃旁路手术原理，虽然这种手术对 2 型糖尿病患者效果出色，但毕竟手术有风险，而我们的方法相当于把手术放在了药片里进行，更加安全可靠。我们希望在两年内开展人体临床试验，三到五年内让它正式投入使用。”[6]
参考资料：
1.Mingrone G, Panunzi S, De Gaetano A, et al. Bariatric surgery versus conventional medical therapy for type 2 diabetes[J]. New England Journal of Medicine, 2012, 366(17): 1577-1585.
2.Ikramuddin S, Korner J, Lee W J, et al. Lifestyle Intervention and Medical Management With vs Without Roux-en-Y Gastric Bypass and Control of Hemoglobin A1c, LDL Cholesterol, and Systolic Blood Pressure at 5 Years in the Diabetes Surgery Study[J]. JAMA, 2018, 319(3): 266-278.
3.Reges O, Greenland P, Dicker D, et al. Association of Bariatric Surgery Using Laparoscopic Banding, Roux-en-Y Gastric Bypass, or Laparoscopic Sleeve Gastrectomy vs Usual Care Obesity Management With All-Cause Mortality[J]. JAMA, 2018, 319(3): 279-290.
4.Lee Y, Deelman T E, Chen K, et al. Therapeutic luminal coating of the intestine[J]. Nature Materials, 2018.
5.Cummings D E, Overduin J, Foster-Schubert K E. Gastric bypass for obesity: mechanisms of weight loss and diabetes resolution[J]. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 2004, 89(6): 2608-2615.
6.http://www.bostonherald.com/lifestyle/health/2018/06/researchers_develop_pill_alternative_to_weight_loss_surgery
科学杂志发表：不改基因，删除小段DNA完成性别转换
学术经纬 / 2018-06-15
在今日最新出版的《科学》杂志上，一支跨国团队带来了一项重量级的研究。他们发现在不改变基因的前提下，缺少一段 DNA，竟会让小鼠发生“性别转换”，从雄性变成雌性。
中学生物课本告诉我们，染色体决定了我们的性别，男性的 XY 染色体各有一条，而女性则有两条 X 染色体。对基因的认识，则从分子生物学的角度提供了解释：原来，Y 染色体上有一条叫做 Sry 的基因，它能直接影响控制性别的关键蛋白 SOX9。在 SOX9 的作用下，动物会发育出雄性生殖器官。而没有 Y 染色体的动物，则会发育出雌性生殖器官。
利用这些知识，早在近 30 年前，科学家们就完成了对小鼠的“性转”。他们在一只雌性小鼠（XX 染色体）的发育过程中，引入了 Sry 基因。尽管从遗传学上看它是雌性，但最终，这只小鼠却发育成了雄性。
而在今天的这篇《科学》论文中，科学家们表明，我们不用改变基因，只要删除一个小小的 DNA 片段，小鼠就会从雄性变雌性。这听起来就有些奇妙了。
▲缺少 Enh13 的雄性小鼠发育成了雌性（图片来源：《科学》）
“我们首次表明，不改变基因，而是改变非编码区的 DNA，可以实现性别反转！”该研究的通讯作者 Robin-Lovell Badge 教授说道：“我们认为 Enh13 可能与人类性别发育疾病相关，因此有望帮助诊断一些病例。”
“一般来说，基因表达受多个增强子的共同影响，没有哪个单独的增强子会有巨大的效果，”该研究的第一作者 Nitzan Gonen 博士说道：“我们在研究中找到了四个增强子，但我们感到非常惊讶的是，单个增强子就能控制诸如性别这样极为重要的事件。”
几十年来，研究人员们找到了许多性别发育异常的案例，却很少能找到这些异常背后的原因。如今，这项研究能让我们从全新的角度，了解性别发育的异常。此外，这项研究还提醒我们，垃圾 DNA 并不垃圾。在 98% 的基因组里，还蕴藏着大量宝藏等着我们去发现和挖掘。
参考资料：
[1] Sex reversal following deletion of a single distal enhancer of Sox9
[2] Non-coding DNA changes the genitals you're born with
[3] Non-coding DNA changes sex determination
新发现：蜘蛛丝蛋白能大幅增强疫苗激发免疫反应效果
新华社 / 2018-06-15
瑞士和德国研究人员设计出一种制造疫苗的新方案：用蜘蛛丝蛋白把抗原包裹起来，能将抗原安全运送给淋巴组织中的T细胞，大幅增强疫苗激发免疫反应的效果。
瑞士日内瓦大学发布新闻公报说，该技术由该校与德国 AMSilk 公司合作开发，有助于设计稳定、易用、耐储存的疫苗。
对于癌症和一些重要传染病，需要把小块蛋白质碎片——抗原肽运送给 T 细胞，使其学会识别相关病原体，产生免疫力。如果直接注射，抗原肽在到达“目的地”之前就会分解。如何安全有效地运送抗原肽，是开发疫苗的一个难点。
研究人员在国际期刊《生物材料》杂志上发表论文说，他们把抗原肽与一种蜘蛛丝蛋白相结合，制造出纳米尺寸的粒子，不需要疫苗佐剂就成功将抗原肽运抵并激活 T 细胞，且没有出现免疫毒性迹象。
这种疫苗粒子非常稳定，容易制造，可按需调整。此外，疫苗粒子的耐热性好，能在超过 100 摄氏度的环境中完好保存数小时。
研究人员说，如能在此技术基础上制造出不需要佐剂和冷链运输的疫苗，对提高发展中国家免疫接种率有重要意义。该技术理论上适用于所有的小分子抗原肽，但许多常规疫苗使用的抗原分子比较大，能否用这种新技术还需要进一步研究验证。
Oncologie融资千万美元推进开发突破性肿瘤创新药
创鉴汇 / 2018-06-08
2018 年 6 月 7 日消息，创新生物医药公司 Oncologie 宣布获得由鼎丰生科资本领投的 1650 万美元种子轮融资，并在波士顿和上海同时启动运营。Oncologie 旨在通过开发突破性的创新药治疗手段来提高肿瘤患者的长期生存率。公司通过战略合作与产品引进，迅速地构筑了多个具有全球权益的肿瘤免疫治疗药物的研发管线，并响应当前鼓励中美同步开展临床开发及申报的政策红利，将下一代肿瘤免疫联合治疗创新药物推向全球最重要的这两大市场。
“Oncologie 拥有一支创新药开发的明星队伍，自今年初肇始即着力于打造全球领先的研发管线。我们通过自身研发的肿瘤标记物和新颖的临床设计方案，挖掘研发管线的潜力，寻找最合适我们候选药物的病人来最大化肿瘤免疫疗法的治疗效果。” 创始人、总裁兼 CEO，Laura Benjamin 博士说：“我们期待与合作伙伴们携手致力，将安全且高效的抗肿瘤药物推进中国市场。”Oncologie 管理团队由中美两国生物技术和抗肿瘤药行业的具有多年成功研发经验的业内人士组成。公司目前各个在研项目均处于全球临床 II 期和 III 期，主要通过与免疫检查点抑制剂药物的组合用药方案，进一步延长癌症患者的有效生存期。
“Oncologie 充分利用自身优势与机遇，在中国和美国同时开展新药临床试验，为全球市场提供创新药物，我们认为这种协同并进的模式能够充分缩短新药在中国和美国上市的时间差。”鼎丰生科资本管理合伙人魏建中博士说：“特别是当今中国市场上存在大量同质化竞争的 PD-1/PD-L1 临床在研产品却相对缺少组合疗法，而 Oncologie 的目标正是要成为肿瘤免疫组合疗法的领军企业。”
“我们非常高兴有此机会与 Benjamin 博士合作建立 Oncologie 公司”南丰生命科技管理合伙人 Peter Bisgaard 说：“她在哈佛大学医学院和工业界拥有超过二十年的研发与管理经验，也为公司带来了这支专业的明星队伍。”
“Oncologie 的目的就是要造福国内的肿瘤患者，”招银国际资本董事总经理周可祥说：“Oncologie 采用中美联合实验的方法，不断研发创新性的产品和治疗方法，这种方式能够让中国的患者尽快用上国际先进的治疗方法，实现企业的目标也能极大的改善病人和家属的生活质量。”
“不同于以往跨国企业将中国与欧美市场分治的运营策略，”火山石资本合伙人章苏阳说：“Oncologie 的中美团队之间合作非常紧密，大家只有一个共同的目标就是要把最先进的治疗方式推向市场。在这个目标下，中美团队成员用最紧密的方式分工合作，不断达到新的里程碑。”
Oncologie 已于 2018 年第一季获得总额 1650 万美元的种子轮投资，由鼎丰生科资本领投，南丰生命科技、招银国际资本和火山石资本跟投。
关于鼎丰生科资本
鼎丰生科资本是南丰生命科技旗下成员之一，是一个专业并专注于生命科技产业的风险投资基金。鼎丰生科资本一期设立 1.5 亿美元资金，同时即将设立 5000 万美元的等值人民币资金。鼎丰生科资本团队拥有一批具备丰富风投经验及科学素养的企业家和投资人，在全球范围寻找创新产品和技术，引入中国并创立新的生物医药企业。
关于南丰生命科技（南丰生科）
南丰生科是南丰集团的成员之一，是一个专注生命科学的全球投资平台。公司依托南丰集团雄厚的资金和对该领域的长期承诺，致力于成为生命科学领域的科学家、企业家、企业和投资者的最佳合作伙伴。南丰生科已在美国和中国建立分部，其投资组合包括国内外多支有影响力的生物医药企业及专项基金，领域涵盖了药物开发、医疗设备和医疗诊断的早中晚期。
关于招银国际资本
招银国际资本是招商银行全资附属公司，肩负着以境内境外和投行商行双重联动的方式撬动国内庞大新兴金融市场的重任。招银国际资本在私募股权投资、投资基金管理、夹层基金管理、跨境资本运作及其他新型金融服务领域进行全方位业务布局，致力于通过发展、转型、创新，打造招商银行旗下优质的综合投资平台和另类资产管理平台。招银国际资本自成立以来，准确把握行业发展动向、顺势而为，主导参与业内多个著名投资案例，是中国领先的私募股权投资机构。
关于火山石资本
火山石资本成立于 2016 年 5 月，致力于投资并帮助中国互联网创新、泛智能技术、医疗健康领域具有高成长潜力的创业企业，目标成为具有全球视野的中国专业顶尖风险投资基金。火山石集聚爆发能量，沉淀厚重价值。三位合伙人作为一流美元 / 人民币基金合伙人，紧密合作多年，具有 10+ 年投资经验和企业管理经验和深厚的行业资源。
关于 Oncologie
Oncologie 成立于美国麻省波士顿和中国上海，是一家宗旨于通过研发管线持续创新使癌症患者获益于其每个新产品的抗肿瘤药物公司。Oncologie 的研发管线以中期临床试验阶段产品为主，以增进现有治疗手段效果的肿瘤免疫疗法为核心，通过在全球与多个伙伴的产品引进与合作，携手研发创新药物造福癌症患者。
参考资料：
[1] Oncologie kicks off trans-Pacific operations with $16.5M in seed funding
[2] 美通社
肿瘤专家谈：肿瘤临床大数据平台建立与发展
中国科学报 / 张思玮 / 2018-06-08
我国海量肿瘤临床诊治信息处于无序利用状态，也限制了肿瘤诊治经验的积累、传承与深度挖掘，直接影响了恶性肿瘤诊治规范的制定和质量控制管理。
或许，在很多人的心目中癌症就等同于死亡。
国家癌症中心发布的最新数据显示：我国平均每天超过 1 万人、每分钟就有 7 人被确诊为癌症。癌症的发病与死亡人数逐年上升，不仅给患者、家庭带来痛苦，还给社会造成沉重经济负担。更为雪上加霜的是，与发达国家相比，我国恶性肿瘤治愈率和五年生存率总体处于偏低水平。比如，美国癌症患者五年生存率在 60% 至 70% 之间，我国仅为 30%～40%。这其中一个最为重要的原因是，我国大部分癌症患者在确诊时已经处于中晚期，治疗难度增加。
如何才能进一步提高肿瘤的总体疗效，成为政府、社会、公众共同关心的话题。
须建立肿瘤数据平台
“这就需要依靠海量肿瘤临床数据。”5 月 24 日，在中国卫生信息与健康医疗大数据学会肿瘤专业委员会（以下简称肿瘤专委会）第二届学术会议上，肿瘤专委会副秘书长、中国医学科学院肿瘤医院主任医师惠周光表示，肿瘤临床大数据能为癌症早期诊断及合理治疗提供有力的证据与支持。
所谓的肿瘤临床数据，主要包括电子病历、医学影像、临床检验等类型。随着医院信息化建设广泛开展，我国各医疗机构已积累大量肿瘤临床数据。
但问题在于：一方面，我国恶性肿瘤筛查、临床诊疗信息采集等规范化操作规程不够完善；另一方面，各医疗单位之间的信息数据难以交换、共享和整合，也难以进行大规模、有代表性的肿瘤诊断、治疗及预后相关信息的收集和分析。
“这种情况致使我国海量肿瘤临床诊治信息处于无序利用状态，也限制了肿瘤诊治经验的积累、传承与深度挖掘，直接影响了恶性肿瘤诊治规范的制定和质量控制管理，妨碍政府决策部门制定肿瘤防治政策。”惠周光说。
因此，建立一个肿瘤数据共享整合平台，采集、存储、分析各级医院恶性肿瘤诊疗信息，促进跨领域、跨行业的数据融合及协同创新，为促进医疗产业转型和发展提供强有力的数据支撑已成为业内共识。
须继续优化推广肿瘤大数据平台
鉴于此，肿瘤专委会于去年 7 月 29 日正式成立，并推选中国科学院院士、国家癌症中心主任赫捷为主任委员。
赫捷表示，国家级的肿瘤大数据平台的建立，能够填补以医院为基础的癌症监查网络的空白，建立我国癌症信息大型数据库，进行数据挖掘，并能基于癌症监测网络，收集各类癌症患者发病、治疗、随诊等信息，广泛应用于科研、临床、卫生行政管理等方面。
自成立以来，肿瘤专委会先后开展了推动健康医疗肿瘤大数据领域学术交流、推进国家肿瘤大数据中心及肿瘤大数据平台和全国肿瘤“一库一网”建设、创建肿瘤大数据科研协作与数据共享环境、配合国家疑难病症诊治能力提升工程、加强肿瘤专科领域大数据及信息化建设以及加强与其他学会的协同连接等工作。
据了解，目前国家癌症中心已经完成与 20 家肿瘤医院的硬件配置。同时，肿瘤专委会将在不断完善数据采集、处理与分析工作流程的基础上，对临床大数据平台、智能影像平台、精准医学平台进行持续优化，并全面推广三大平台在 30 家省级肿瘤医院和 100 家市级医院的部署使用。
须攻破数据“孤岛”
记者注意到，在此次学会会议上，国家重点研发计划“恶性肿瘤临床大数据平台及生物样本库建设研究”项目也同时启动。该项目负责人惠周光表示，该项目将致力于建成国家级、标准化、可共享的肿瘤临床大数据中心与协作网络支撑平台，实现多种类型数据的存储、传输和共享。
而反观国外，早在 20 世纪八九十年代，美欧日等发达国家就率先建立三大生物数据中心：美国国家生物技术信息中心（NCBI）、日本 DNA 数据库（DDBJ）、欧洲生物信息研究所（EBI）。
那么，我国建立肿瘤临床大数据和生物样本库对于癌症防治，特别是对肿瘤患者将带来哪些红利？
面对记者的提问，惠周光表示，该项目能够精确定位肿瘤高危人群，优化肿瘤防控策略，同时，提高恶性肿瘤诊断准确率，减少不规范诊疗。
而计算机辅助的肿瘤影像诊断平台，预期将提高肿瘤影像诊断准确率，减少对假阳性患者不必要干预，
“项目完成后，会降低恶性肿瘤总体死亡率，有效节约医疗资源。”惠周光直言，目前该项目面对的主要挑战就是，攻克医疗大数据标准化采集和分析处理、大数据传输存储安全性、影像大数据挖掘等重点问题。
“相信未来，我国恶性肿瘤临床数据不再是一个个‘信息孤岛’，而是连接成为全国统一的信息共享的平台。”惠周光期望。
研究人员发现可使艾滋病毒处于永久休眠的分子机制
来宝网 / 2018-05-17
研究人员发现了支持艾滋病毒决定保持活跃或休眠状态的分子机制。这可能会导致新的治疗方法，使病毒处于永久休眠状态。
这一发现也解释了生物学中其他地方的细胞命运决定，比如干细胞如何决定是否继续作为干细胞，或者分化成特定的细胞，包括大脑或心脏细胞。
他解释说，“艾滋病毒通过产生活跃和休眠的感染，在一个不稳定的环境中覆盖它的基地。”
艾滋病毒潜在的储层
一旦病毒进入人体，HIV 就会将其遗传物质插入到“宿主”免疫细胞的 DNA 中。这样做使艾滋病毒能够迫使细胞的机器复制病毒。
然而，一些艾滋病毒感染的免疫细胞进入休眠状态，或潜伏状态，不会产生新的病毒。艾滋病病毒可以潜伏在这个“潜伏蓄水池”里很长时间。
目前的艾滋病毒治疗非常有效地减少了体内活性病毒的数量。然而，他们并不擅长处理潜伏的艾滋病毒，一旦治疗停止，它就会重新启动。这是我们不能治愈 HIV 的主要原因之一。
在之前的研究中，温伯格教授和他的同事们指出，艾滋病病毒潜伏期“并非偶然”，而是一种深思熟虑的“生存策略”。
这种策略“对病毒具有进化优势”，因为在 HIV 病毒首次进入人体的地方，没有多少免疫细胞可以入侵，如果它完全激活，就不会有任何剩余的免疫细胞继续感染。
HIV 利用“基因表达噪音”
通过将其入侵的细胞植入一个潜在的状态，艾滋病毒可以确保激活可以等待，直到这些细胞被带到组织中，那里有更多的目标细胞，从而确保更大的存活机会和持续的感染。
研究小组发现，通过利用细胞内的正常现象，即“基因表达的随机波动”，艾滋病毒能够产生活跃或休眠状态。
由于基因表达的随机波动，科学家也称之为“噪音”，两个完全相同的基因组成的细胞可以产生不同数量的相同蛋白质。这种差异足以影响细胞的功能和命运。
艾滋病毒通过一种叫做“选择性剪接”的机制在宿主细胞内表达其基因，这种机制使它能够将其遗传物质切片，并在各种安排中进行组合。
低效基因剪接
在他们的研究中，研究人员观察了感染艾滋病毒的单个细胞。他们发现，病毒使用一种连接方式来控制随机噪声来决定宿主细胞的命运——是否处于活动状态或休眠状态。
“我们发现，”研究报告的作者之一 Maike Hansen 博士说，“HIV 使用一种特别低效的方式来控制噪音。”
“令人惊讶的是，如果它能有效地工作，”她继续说，“这种机制会产生更少的活性病毒。但是，通过在低效的过程中浪费能量，艾滋病病毒实际上可以更好地控制其保持活性的决定。
在建模、遗传学和成像工具的帮助下，研究小组第一次发现了在艾滋病毒生命周期中发生剪接的阶段。
他们发现，在转录过程中 (如之前的想法)，没有效率的剪接发生在转录过程中。
转录是指将 DNA 中的指令复制到 RNA 中，以告诉细胞机器该做什么或该做哪些蛋白质。
该研究小组的结论是，对病毒的生存至关重要的是，有一个效率低下的连接过程，提高其效率可能是一种通过将其永久保存在潜在状态的方法来击败它。
“剪接电路可能给我们提供了一个以不同方式治疗病毒的机会。”
MeiraGTx公司递交IPO申请募集资金，用于开发创新基因疗法
药明康德 / 2018-05-17
日前，开发创新基因疗法的 MeiraGTx 公司向美国证券交易委员会 (SEC) 递交了 IPO 申请。此次 IPO 募集的资金预计达到 8600 万美元，将用于支持该公司的一系列基因疗法的临床前与临床期研究。
MeiraGTx 是于 2015 年从 Kadmon 公司中独立出来，专注于开发基因疗法的生物医药公司。该公司目前的研发重点包括眼科疾病、唾液腺疾病和神经退行性疾病三个主要领域。
该公司的眼科项目包括三项已经进入临床 1 / 2 期试验的基因疗法，分别用于治疗与 CNGB3 基因突变相关的色盲症 (achromatopsia, ACHM)，与 RPGR 基因突变有关的 X 染色体连锁视网膜色素变性(X-linkedretinitis pigmentosa, XLRP)，和由 RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜营养不良(inheritedretinal dystrophy)。其中，治疗因 RPGR 突变导致的 XLRP 的 AAV-RPGR 疗法近日获得美国 FDA 授予的快速通道资格。而治疗因 CNGB3 基因突变导致的 ACHM 的 A002 疗法获得了欧洲药品管理局(EMA) 授予的优先药物 (PRIME) 资格。
该公司的唾液腺项目专注于治疗口干症 (xerostomia)，这是一种由于唾液腺损伤造成的唾液分泌缺陷。损伤唾液腺的因素有很多种，其中包括对头颈癌患者的放疗和自身免疫疾病。MeiraGTx 公司开发的 AAV-AQP1 疗法已经获得美国 FDA 授予的孤儿药资格。该公司将开展临床 1 / 2 期临床试验，以评估 AAV-AQP1 治疗因为干燥综合征(Sjogren’s syndrome) 造成的慢性口干症的疗效。
▲MeiraGTx 公司研发产品线（图片来源：MeiraGTx 官方网站）
神经退行性疾病是该公司的第三个研发重点。在这一领域，MeiraGTx 主要开发治疗肌萎缩性侧索硬化 (amyotrophiclateral sclerosis, ALS) 和阿兹海默病 (Alzheimer’s disease, AD) 的基因疗法。该公司治疗 ALS 的基因疗法试图靶向导致运动神经元死亡的细胞生物学过程，因而可能对更广泛的 ALS 患者产生疗效。在治疗 AD 方面，该公司的疗法将靶向胞内体 (endosome) 的运输过程。
除了开发这些临床前与临床期项目以外，MeiraGTx 公司还致力于开发创新基因疗法技术。该公司正在开发的创新技术让医疗人员使用小分子就可以打开或者关闭生产基因疗法产物的开关。控制基因疗法产物表达时机的能力，可能为基因疗法领域带来新的治疗机遇。
参考资料：
[1] Genetherapy startup MeiraGTx files for $86M IPO
[2] Waksal’s gene therapy spinoff MeiraGTx saysit’s time to fly with an $86M IPO
[3] MeiraGTx 官网
细数欧洲十大生物医药技术发达城市
新浪医药 / David / 2018-05-16
生物技术在欧洲的影响力正在迅速增长。而目前，生物技术公司也是欧洲最大的雇主之一。无论你喜欢充满机遇的大城市，还是安静的小镇，在那里都可以为你的项目找到灵感，欧洲绝对有一个地方可以与每一个生物技术爱好者相匹配。
1. 阿姆斯特丹
阿姆斯特丹被誉为最适合居住和工作的地方，而现在欧洲药品管理局 (EMA) 正从伦敦迁往阿姆斯特丹，这座城市必将吸引越来越多的生物技术人员。
这座城市是第一家推出基因疗法的公司 uniQure 的总部所在地，另一家治疗关节炎的基因治疗公司 Arsegen 也坐落于此。还可以找到 Agendia，有助于减少化疗的乳腺癌基因检测技术的开发者，以及 Kiadis 公司，它的技术可以使骨髓移植不需要供体匹配。
uniQure 公司的首席科学官 Sander van Deventer 对这座城市评述为：“阿姆斯特丹是生物技术产业知识的中心。优质的基础设施，有利商业的环境和战略位置均促成这里成为生物技术初创企业、纳斯达克上市公司 Uniqure 的总部，甚至大制药商赛诺菲和 shire 也希望选址于此。我毫不怀疑，一旦 EMA 于 2019 年迁往阿姆斯特丹，将使这里更具吸引力。”
2. 巴塞罗那
巴塞罗那已经成为西班牙的主要生物技术中心，并且正在迅速发展成为欧洲许多其他城市的规模等级。除了多家生物科技公司外，这个城市还拥有西班牙最大的生命科学风险投资公司 Ysios Capital。
位于巴塞罗那的生物公司有致力于罕见疾病治疗开发的 Minoryx Therapeutics 以及多家初创公司，如 HIV 治疗开拓者 Aelix Therapeutics、专注于白血病药物研发的 Leukos Biotech 以及专业癌症治疗开发的 Peptomyc。
Minoryx Therapeutics 首席执行官对这座城市的印象为：“15 年前，生物技术部门几乎不存在。今天，我们拥有领导各自相应领域的公司，越来越多新生物技术的企业家，还拥有受国际认可的专业风险投资者以及支持这一领域的政府机构。这非常令人兴奋，我们正在建设一个全新的领域，这个领域将对这个城市和地区具有很高的价值。”
3. 巴塞尔
就在瑞士、德国和法国的边境，巴塞尔已经成为生物技术和制药领域的热土。Actelion（爱可泰隆）是欧洲生物技术史上最大的公司之一，20 年前在这里诞生，去年以 300 亿美元的巨额收购达到发展高峰。
在巴塞尔，我们可以找到一流的公司，如 Actelion 的剥离公司 Idorsia 或 CRISPR Therapeutics，该公司将于今年在欧洲进行首个人体 CRISPR 临床试验。这座城市也有几家抗生素开发者，像是 Basilea, Polyphor, Allecra 以及 Santhera Pharmaceuticals。
Santhera 制药首席执行官 Thomas Meier 评价巴塞尔：“孕育了制药巨头诺华和罗氏的巴塞尔，同时拥有像是 Actelion 和 Idorsia 等生物技术公司，越来越多的中小型生物技术和制药公司也在使这一地区成为成功故事的活跃温床，获得专门知识的机会就在眼前。新兴公司和老牌公司代表之间的个人联系是很常见的，而且总是可以得到有用的建议。”
4. 柏林
柏林是一座充满生机和良好联系的城市，这得益于它位于欧洲中心的首要位置。选择柏林作为总部的公司包括利用 DNA 药物治疗癌症和 HIV 的疗法开发者 Mologen，以及研发一种用于治疗烧伤和伤口愈合的干细胞枪开发者 RenovaCare。
柏林被称为科技界的创业中心，这也延伸到了生物技术初创企业中，如旨在阻止 HIV 对抗逆转录病毒疗法产生抗药性的 ImmunoLogik，或使用蓝藻产生沼气的 Solaga。
Mologen 公司首席执行官 Mariola Söhngen 表示：“柏林是一个有吸引力的商业和技术场所。良好的科技网络机遇和国际化的城市定位对于生物技术公司非常有益。此外，许多专业人士都居住在这里，或者很容易被“吸引”搬到这里来，当然，这也是因为柏林提供了多样化的文化项目。”
5. 伦敦
尽管伦敦以昂贵而闻名，但也能给人提供更多机会。2017 年，伦敦成为接受生命科学投资最多的欧洲城市，此外，许多会议都在英国首都举行，这是一个理想的社交场所。
因此，我们可以在伦敦找到各种各样的生物技术企业，从基因疗法公司 Orchard Therapeutics 和 Nightstar 公司，以及 Autolus 和 cell Medica 这样的癌症治疗公司，或者像 Motif Bio 和 ReViral 这样的抗菌素开发公司，这一点是不值得惊讶的。
Orchard Therapeutics 首席执行官 Mark Rothera 表示：“伦敦提供了许多支持生物技术公司从初创到成熟的属性。我们得益于与世界领先的生命科学机构（如 UCL）的密切合作。伦敦金融界也提供了显著的优势，我们公司的一些基础投资者都位于伦敦。此外，伦敦的区位优势提供了大量人才库通道。”
6. 里昂
里昂是法国的美食之都，另外也是糖尿病领域生物技术的中心，这里拥有 Adocia, Poxel 以及 Alizé Pharma。
这座城市同时包含了几家感染性疾病生物科技公司，像是疟疾领域的 Imaxio，流感及埃博拉病毒治疗的 Fab’entech 以及专于 HBV 感染治疗的 Enyo Pharma。癌症似乎是这个城市的另一个焦点，相关企业包括 Erytech、APCure、Orega Biotech。
Adocia 首席执行官 Gérard Soula 表示：“里昂是法国第二大城市，其生活质量经常被认为是欧洲最好的城市之一。在里昂，6 万多人受雇于生物技术、制药和医疗保健机构，推动了疫苗、生物医药和医疗器械等多元化领域的创新和全球卓越力。充满活力的研发环境把年轻初创企业和大型制药公司、杰出的研究和教育机构连接到一起，促成之间的伙伴关系。”
7. 慕尼黑
慕尼黑是德国著名的商业中心，吸引了许多生物技术企业家来到这座繁华的城市。慕尼黑的生物技术公司倾向于集中在普拉内格西南地区。那里有欧洲最大的生物技术之一 Morphoys，这是一家 10 亿欧元级别的抗体药物开发企业。
这里也是 Medigene 公司的所在地，该公司开发 T 细胞受体技术用以治疗癌症，已与基因巨人 bluebird bio 达成了 10 亿欧元的合作。其他如 Wilex、4SC、Oryx 也是来自慕尼黑针对癌症领域的生物公司。
MorphoSys 首席执行官 Simon Moroney 表示：“慕尼黑生物技术中心是成熟的生物技术公司和初创企业、跨国制药公司的子公司以及顶尖大学和科研机构的良好组合。我喜欢接近同行公司，并有机会与来自其他公司、投资者或顾问进行快速的非正式会晤。此外，巴伐利亚政府一直倍受拥护，附近的山脉、森林、湖泊和世界著名的文化活动和艺术让住在慕尼黑成为了一个真正的乐趣体验。”
8. 奥斯陆
奥斯陆正在成为北欧生物技术公司的热土，其主要优势之一是在肿瘤学领域。其中包括正在开发 T 细胞受体的 Zelluna，致力于抗体治疗的 Nordic Nanovector，使用溶瘤病毒的 Targovax 或生产癌症疫苗的 PCI Biotech。
在肿瘤学领域之外，奥斯陆也是其他生物技术的所在地，如 Algipharma，是一家开发用于对抗微生物感染低聚物的公司；Bionor 则正在开发一种双重疫苗，作为一种功能性的 HIV 治疗方法。
Zelluna Immunotherapy 首席执行官 Miguel Forte 表示：“挪威有几家生物技术公司和初创公司，为行业革新创造了动力。在癌症研究的背景下，奥斯陆癌症集群促进了创业公司的建立和发展。奥斯陆和挪威为外来人员提供了一个友好的环境。生活质量和探索自然的机会是重要的积极方面。即使是我认为很难应付的天气，在夏天也是相当容易应对的，而且实际上也相当吸引人。”
9. 牛津
这个地方的生物公司在命名时往往都会带有 Oxford 或 Ox。一个很好的例子是 Oxford Nanopore，它是生物技术领域中为数不多的欧洲独角兽之一，这家公司正在用口袋大小的测序仪使 DNA 测序更快更便宜。
在这个城市里，我们还可以找到基因治疗领域的 Oxford Biomedica，利用再生医学进行三维打印的 OxSyBio，以及防止寨卡、疟疾和登革热传播的 Oxitec。
Evox Therapeutics 首席执行官 Antonin de Fougerolles 对牛津评价道：“牛津作为生物技术中心有许多独特的优势，它靠近顶尖的学术实验室和医院，易于获得高技能的劳动力，并有能力利用一个充满活力的企业家和风险投资网络。”
10. 维也纳
如果你喜欢高档咖啡馆和古典音乐，维也纳是你寻找生物技术工作的好地方。特别是当你专门研究疫苗的时候，像 Hookipa、AFFiRiS、Themis 这样的生物技术公司在这个城市里也都处于领先地位。
在维也纳的其他生物技术公司有多药耐药细菌抗生素开发者 Nabriva，或在免疫肿瘤学领域的 Apeiron。
Hookipa 首席执行官 Joern Aldag 表示：“奥地利首都是欧洲生物技术和生命科学产业中心的一个重要和具有竞争力的中心，其丰富的文化遗产和领先的学术机构为公司提供了一个充满活力和智力刺激环境中的优秀人才。”
文章、图片参考来源：Here Are 10 of the Hottest Biotech Hubs in Europe
围观！25 年美国最畅销药物 10 强榜
医药代表 / 大咪 / 2018-05-16
FiercePharma 今日引用 IQVIA 数据，对从 1992 年到 2017 年美国最畅销的 10 大药物进行了排名，并且指出，上市时机、医疗需求、科学改进、营销能力是影响药物能否成功的因素。
25 年美国最畅销药物 10 强榜以下是排名情况（1992~2017 年销售，单位：亿美元）：
立普妥
辉瑞公司的立普妥（阿托伐他汀）是迄今为止最畅销的药物，由华纳·兰伯特公司研发，是继山德士的来适可（氟伐他汀）以后第二个人工合成的他汀类药物，1996 年获得 FDA 批准上市，2000 年，辉瑞斥资 900 亿美元并购华纳·兰伯特公司，获得这个重磅产品。
当时，默沙东对自己的他汀类药物舒降之（辛伐他汀）做了一个 4S 研究显示，他汀类药物不仅能降低胆固醇，还能降低心脏病发作的几率，但默沙东对此并没有重视，而辉瑞意识到了这一点的重要性，降低胆固醇 明显可以降低冠心病患者的死亡率和发病率，并通过大规模的临床试验证明了立普妥的价值，与此同时，公众也意识到了有害的胆固醇和心脏病风险之间的潜在联系，加上辉瑞强大商业推广能力以及 FDA 在 1997 年放宽了对处方药广告的限制，共同把立普妥推上了王者宝座。
在每年数十万的患者临床证据支持下，他汀类被列为冠心病初级和二级预防药物，尽管在 2011 年立普妥专利到期，但依然销售强劲，2017 年在美国的销售额为 19.2 亿美元。
修美乐
修美乐（阿达木单抗）是第一个由 FDA 批准的全人源单克隆抗体，2002 年 12 月，首先获 FDA 批准用于治疗类风湿性关节炎，2010 年 8 月 7 日，修美乐正式在中国上市。
修美乐能够接棒立普妥再次创造药物销售奇迹，成为新时代的王者，原因主要两个，一个是自身扎实的产品实力，获批适应症众多，在全球范围内，自 RA 以后，又陆续获批强直性脊柱炎、银屑病、银屑病关节炎、幼年特发性关节炎、克罗恩病等适应症。
第二个原因就是涨价。据美国富国银行分析师大卫·马里斯（David Maris）的数据，在过去的五年里，它的价格已经上涨了一倍多。
2014 年，修美乐打破了由立普妥创造的单年最高销售记录，而立普妥连续 10 年全球销售第一的记录尚未打破。
不过，截至 2017 年，修美乐也已经连续 6 年占据全球药物销售榜首，由于艾伯维为阻止其他生物仿制药企业在修美乐专利到期之后抢占市场，特意针对风湿性关节炎和牛皮癣等适应症注射方法申请了两个专利，并分别把专利时间延长至 2022 年和 2023 年，解决了专利问题的修美乐，相信继续雄踞榜首大卖 4 年完全没有问题。
而在累计销售额方面，据 Informa 预测，2019 年修美乐将会超过立普妥。
劲方药业：东方医药领域免疫疗法新兴力量
医药观澜 / 2018-05-16
如果把免疫细胞比喻为人体内的天然“清扫车”，免疫检查点抑制剂旨在去除免疫细胞沉默的刹车通路，使这些“清扫车”重新活化并杀伤癌细胞。2014 年，第一个 PD- 1 单抗药物横空出世，免疫检查点抑制剂由此成为诸多肿瘤适应症治疗的宠儿，但目前这类药物单药治疗的应答率、生存率仍有较大提升空间。在免疫疗法和大分子药物研发高歌猛进的时代，小分子免疫药物的传统优势也走入了抗癌研究者的视野，成为 PD-1/PD-L1 单抗联用方案中突破短板的重要方向。
在去年底完成上亿元人民币天使轮融资的劲方药业，便以小分子免疫抗癌药物为先导管线，且首个产品有望从今年底开始进入临床试验申请阶段，与现有 PD-1/PD-L1 单抗药物联用以发挥更精准的抗癌效果。公司联合创始人、董事长吕强博士和首席执行官兰炯博士，将携手首席科学官、资深免疫学家郑彪博士，在癌症之外的其他疾病领域深入探索免疫学机制，从各种疾病的“黑匣子”之中挖掘更多全新靶标，并全面拓展多种免疫细胞及器官的“治愈系”潜能。
▲劲方创业团队：（左）CEO 兰炯博士，（中）董事长吕强博士，（右）CSO 郑彪博士
药明康德：吕强博士，请您谈谈劲方药业的研发方向与核心领域。
吕强博士：劲方创立伊始以肿瘤免疫治疗为切入点。随着项目的进展与队伍的壮大，我们希望围绕免疫疗法这个值得深耕细作的核心与龙头领域，打造更多创新而平衡的产品管线，解决多种未竟医疗需求。在项目开发过程中，我们会及早引入临床与转化医学的理念，将创新产品应用于恰当的适应症与精准的病患人群。比如，在肿瘤免疫领域，我们的药物设计针对多种实体肿瘤的治疗，而适应症判断标准则是病人相关生物标记物的表达水平。
默沙东推出的 PD- 1 单抗 Keytruda 上市之后适应症范围不断拓展，并被证实可显著延长一线肺癌患者总生存期，为医药创新企业提供了很好的借鉴作用。试图从免疫疗法的方向开发抗击恶性肿瘤药物，我们有信心稳扎稳打实现突破；之后我们还会从免疫疗法的切入点，研发针对自身免疫性疾病、心血管疾病，甚至神经退行性疾病等多个免疫相关领域的药物。
▲劲方药业最新产品管线
药明康德：兰炯博士，您作为资深的药物化学专家，如何看待小分子药物在免疫疗法中扮演的角色？
兰炯博士：小分子免疫药物的发展已经有很长的历史，在器官移植患者的免疫抑制等领域发挥了重要作用。近年来肿瘤免疫理论的进展和临床实践的突破，使业界对这类药物抗击恶性肿瘤的潜力刮目相看。相对于大分子抗体，小分子药物的独特优势包括作用靶点更加多样化、药物分布及组织渗透更具差异化、给药方式相对灵活、制剂生产成本大大降低等。
但通过小分子单药治疗，目前尚不能完全替代免疫检查点抑制剂或治疗性抗体，所以劲方旗下的在研产品管线，主要聚焦于和 PD-1/PD-L1 单抗联用的小分子药物。联合用药不止于两药或数药的简单叠加，其剂量选择、给药周期和顺序、安全性分析等均需可靠的科学依据和临床观察，以期得到协同效应。所以将小分子药物与免疫检查点抑制剂联用，是癌症联合用药“弹药库”中不可替代的一类解决方案。
药明康德：癌症、神经退行性疾病、心血管疾病，都是当代医疗产业最为关注的疾病领域。请问劲方如何立足于免疫疗法来开发针对这些疾病的药物？
郑彪博士：生命活动归根结底源于代谢与免疫，因此所有疾病领域或多或少都与免疫学相关。10 年前如果有人表示阿兹海默症是一种免疫性疾病，可能会让人吃惊；而今医药界已经达成共识：除了癌症、自身免疫疾病之外，神经退行性系统疾病、心血管疾病、慢性代谢类炎症疾病、某些罕见病等等，都与免疫系统失调相关，可以通过免疫疗法来纠正。
靶向细胞毒性药物研发经历了多年的发展，至今单一靶标的通路开发遇到了一定瓶颈，所以人们希望从自身免疫出发，动员抗体以及免疫细胞来杀伤病原体或异常蛋白、细胞，逆转失调的免疫和代谢系统。至今，产业界在研及上市抗体药仍只是免疫疗法的冰山一角，广义免疫疗法机制包括多种免疫细胞的初始化、浸润及活化，所以未来的免疫疗法一定会从更广泛的生理病理通路中，突破现有抗体药物的短板并抗击多种疾病。
我们不会往提升药物筛选和制造技术平台方向发展，也不是肿瘤学、细胞毒性效应研究，而是会聚焦有更多想象空间的免疫学机制，我们甚至会关注目前看起来比较间接、甚至是反向的试验结果，来了解更多病理机制，并从中找到免疫疗法的突破口。当代各种组学和健康大数据平台蓬勃发展，无疑为我们打开各种疾病的“黑匣子”提供了科学支持。
药明康德：请问吕强博士，立足于免疫机制，未来劲方的药物和医疗产品开发有哪些展望？
吕强博士：传统靶向药物以抑制剂和激动剂来区分，事实上激动剂使用时间过长也可能产生抑制剂的效果。因此我们从头开始研发新药，会深入了解每个靶点的免疫学机制，从代谢、免疫、表观遗传等多个角度综合评估，甚至有可能从正反两面同时筛选抑制剂和激动剂；这样不仅事半功倍，更对药物与人体内环境相互作用有精准认知。
目前免疫检查点抑制剂以及我们公司产品管线主要聚焦 T 细胞免疫功能调节，虽然 T 细胞本身的信息、功能通路众多，但至今只有 PD-1/PD-L1、CTLA- 4 等少数通路机理被成功运用于临床。而免疫细胞种类很多，还包括 NK 细胞、巨噬细胞、B 细胞等等，每一种都蕴藏着和 T 细胞一样强大的免疫调节功能，这些无疑是未来免疫检查点抑制剂、小分子免疫药和治疗性抗体药物开发的富矿。
另外除了药物研发，我们还会着眼同样立足于免疫机理的基因疗法、细胞疗法。比如去年批准上市的 CAR-T 疗法最重要的应用方向，是针对 B 细胞特异性 CD19 抗原的急性淋巴性白血病患者。其实此前也有其他研究者针对 CD19 抗原开发药物，之后才运用到细胞疗法上。同样的靶标和个案还有很多，所以未来我们会考虑自建平台或与其他 CAR- T 平台合作，全面拓展免疫疗法新战线。郑博士的最新加盟，为劲方在这些新疗法的产品开发与深度布局创造了丰富的想象空间。
▲先天性及后天性免疫细胞的分类（图片来源：《Circulation Research》杂志）
药明康德：新药开发充满风险，比如近期一种 IDO 抑制剂与 PD- 1 抑制剂联用，因无显著提升效果而导致临床试验终止。劲方在推进小分子免疫抗癌药进入临床试验阶段时，会如何设定合理的目标以保障其继续推进？
兰炯博士：您谈到的相关临床试验之所以进展不顺利，是因为其分子作用机制与药动 / 药效学研究、临床阶段基础研究、动物实验与临床试验的可转化性都有待提高。作为药化专业人士，我认为单一小分子临床三期试验终止，不能否定 IDO 某些后续化合物对特定适应症和病患的治疗前景，只是我们现在已进入“深水区”，需要用更多数据和“转化性”更好的临床前研究来指导此靶点的新一类化合物设计。
郑彪博士：IDO 是小分子免疫抗癌药物研发中最受青睐的靶点之一，IDO 抑制剂与免疫检查点抑制剂联用，在该领域进展也最快。我们认为试验设计不能过于冒进或贪多求全，联用药物试验更基于科学理性选择病患群体，这既是满足更广大的未竟医疗需求，也能更合理观测小分子免疫抗癌药的真实效果，从而以最快速度发现药物的第一适应症，有助于临床试验推进和最终上市，然后再基于药物机理举一反三扩大适应症。
另外肿瘤异质性程度很高，有观点认为每种癌症从某种程度而言都是罕见病。所以我们还需要针对患者的生物标记物进行精准筛选，从具有肿瘤异质性的病人体内找到共同点，将经典的“篮式”与“伞式”临床试验方法灵活应用，使所有入组病人的生物标记物与适应症全面严格匹配，实现最精准的对症治疗。
吕强博士：就更大视野范围而言，目前业界已意识到临床试验的一些短板，利用当代发达的组学研究、人工智能、大数据云平台，完全可以实现充分的生物标记物数据处理、合理的前瞻性设计，以及全面的回顾性分析。这也是劲方新产品立项的逻辑和原则所在：在科学与临床试验的基础上考虑药物的新颖性和风险度，既要在创新热点中寻找兵家必争之地，也要差异化挖掘相对冷门的疾病领域和靶点，从而形成一个强大而平衡的产品管线。
药明康德：请问吕强博士，作为创业的科学家，您觉得在吸引投资、公司运营与全球合作方面，有哪些重要的心得感触？
吕强博士：从新药创业的门槛来说，创始人一定要在行业内有过多年积淀，因为新药研发过程长、环节多，只有具备丰富的经验才能让你做出关键选择。跨界智慧也至关重要: 其实即使只开发一个小项目也需多种知识匹配；一旦决定创业，则更需要在金融与财务、人事与项目管理，以及合作与交易等领域具有一定的综合能力，对数字、逻辑更需培养基本的直觉。不论是专业还是跨界知识的积累，关键还是要有好奇心与毅力，因为创业路上会遇到许多意想不到的困难。
此外，我特别想强调内部能力建设与外部合作的同等重要性。聚焦创新的企业内部一定要有一支价值观相同基础上的优秀团队：劲方有出色的免疫学家、药化专家，以及卓越的药理、毒理及临床团队，我本人作为生物学家对研发各个环节的经验也比较丰富，我和共同创始人兰总也有在国内成功合作的经验。从外部合作来讲，不同平台取长补短进行接力赛跑是效率最高的模式：我们与药明康德进行了深度合作，得益于其国内新药研发服务部（DDSU）的一站式研发服务平台，助力劲方迅速推进研发进程。
最后，我想谈谈我们劲方的企业精神：“风飞浪劲，据义履方”。现在谈创新创业，我们行业的技术进步、药政改革、资本积聚、市场调整等均利好创新药，可谓处在风口浪尖；但正因如此，我们更需要不忘初心，根据未竟医疗需求及创新药本身的基础科学、转化医学及临床医学的规律，脚踏实地一步步往前，做出治病救人的好药。
多家区块链医疗公司和人工智能医疗公司联手建立医疗数据共享平台
药明康德 / 2018-05-16
业界领先的区块链科技公司共同发展生命数据经济
由哈佛大学基因组学教授 George Church 创建的区块链医疗公司与一家业界领先的区块链和人工智能医疗公司在新兴的微观数据经济学和宏观数据经济学领域展开合作，并专注于生命数据。
2018 年 5 月 15 号早上七点于加利佛尼亚州旧金山市，区块链和人工智能医疗数据领域多家公司宣布在生命数据经济领域开展合作。其中，Nebula Genomics 公司与 Longenesis 达成了独家合作的协议。Nebula Genomics 由基因组学先驱 George Church 教授共同创立并设于旧金山市，专注于利用区块链技术建立基因组和临床数据的市场。Longenesis 是由 Insilico Medicine 和 Bitfury Group 合作组建并设于香港的公司，专注于将深度学习和区块链技术应用于建立医疗数据共享平台。
▲人体生命数据经济研发合作负责人，从左到右依次是 Alex Zhavoronkov 博士 (Insilico Medicine/Longenesis)，
George Church 教授（Nebula 基因组公司 / 哈佛大学），Dennis Grishin（Nebula 基因组公司 / 哈佛大学）
在 Longenesis 公司在同行评议的杂志上发文并展示了数据共享平台的模型后，Nature Medicine 在“Experimenting with blockchain: Can one technology boost both data integrity and patients'pocketbooks?” 专题报道了两家公司。
Nebula Genomics 创始人和哈佛大学及麻省理工学院教授，George Church 评论说：“我们的平台将允许个人及大型数据公司，例如生物银行，保持他们对数据的所有权并从中获利，Nebula Genomics 希望以此激励基因组数据的开发。这样，我们可以在单一平台上收集数据，并让研究者更方便的获取和安全利用数据。也就是说，我们将建立一个公平高效的基因组数据市场。Logenesis 已经建立一个类似的交易平台，专注于长寿医疗数据，因此两家公司的平台是一个很好的互补。”
▲相关阅读：独家专访 George Church 博士：基因编辑的下一个重大突破在哪里？
Nebula Genomics 的共同创始人 Dennis Grishin 评论说：“生命数据的分享就目前而言并不高效这是因为特定种类的数据总是分散在多个用户手中。由于制药和生物科技公司的研究者不得不自己去询问数据来源，商议价格，签订协议然后支付，目前，获取基因组数据是一个缓慢且昂贵的过程。我们将使用智能协议来自动化数据的获取过程，从而大大加速这一过程。”
▲Nebula 的运作模式（相关阅读：哈佛大牛：用虚拟货币购买你的基因信息，你愿意吗？）
这是因为大量的生命数据相对于少量数据更为有用，因此很难去评估少量数据的真实价值。另外，特定类型数据价值的评估常常需要比对其他类型的数据，因此目前碎片化的生命数据市场中很难获得真实估值。比如，基因组数据如果附有电子健康记录来提供表型信息则更有价值。
▲Insilico Medicine 首席执行官 Alex Zhavoronkov 博士在 2018 药明康德全球论坛上分享洞见
Insilico Medicine 的创始人兼首席执行官和 Longenesis 的首席科技官，Alex Zhavoronkov 博士评论说：“过去，个人生命数据的价值由它们潜在的销售和服务的获利能力所决定。但是随着人工智能和生命科技的发展，我们已经进入了一个新时代，不同类型的生命数据对个体乃至社会经济的发展可以提供前所未有的医疗价值。我们需要新的估值模型来评价不同类型的生命数据对于健康和长寿的价值。这一模型将与布莱克—斯克尔斯期权定价模型（Black-Scholes）类似但复杂程度高出几个量级。我们与 Nebula Genomics 的合作可以是极大促进这项研究的发展。”
Nebula Genomics, Longenesis, Bitfury 和 Insilico Medicine 希望利用区块链技术建立交易平台从而公平高效开展生命数据的交易。由哈佛医学院教授和基因组学先驱 George Church 博士及哈佛研究员 Kamal Obbad 和 Dennis Grishin 共同创立的 Nebula Genomics 正在开发一款平台来让个人完成基因组测序并利用安全的区块链网络为他们直接提供数据买家。这个平台之后也将逐步支持其他类型的数据。Longenesis 则正在与 Insilico Medicine 合作来利用人工智能技术开发一款平台来存储并交易健康相关的数据例如实验测试结果等。Longenesis 使用的开发策略已经在同行评议的杂志上发表并且已通过一年的测试完成了概念验证。通过这项合作，Longenesis 的网络平台将并入 Nebula Genomics 的网络，从而使两个团队可以一起合作共同发展这些平台。
这项合作将专注于评估生命数据的真实价值，并在这一过程中创建两个新的经济领域。第一个是微观数据经济学，研究那些将用于药物开发的数据，比如蛋白质组学或特定分子结构和活性的数据。另一个是宏观数据经济学，研究将用于评估人体健康的数据，比如电子记录和基因组数据。Nebula Genomics 和 Longenesis 整合后的模型可以将巨量的不同类型的数据集中在一个平台并使它们可以方便且安全的被研究人员获取，从而有效评估生命数据的价值。
Longenesis 的共同创始人以及管理总监，Garry Zmudze 评论说：“我们很高兴与 Nebula Genomics 一起合作来开发生命数据的估值系统。我们采用的方法是新颖的甚至是前所未见的。在我们的模型中，数据的价值由它们的销售潜力来决定。但是在健康医疗和预防性药物等不同领域内数据的价值以及收集数据的方法将非常不同。因此这一合作非常有可能促进全球经济的增长。”
Insilico Medicine 简介
Insilico Medicine 是一家位于巴尔的摩市约翰霍普金斯大学东校区新兴技术中心的人工智能公司，现于比利时、俄罗斯、英国和中国台湾均设有研发资源中心。公司及其所属科学家旨在延长人类有效寿命并希望凭借他们在生物标志物发现，药物开发，药物数字化和老龄化研究上的先进技术来优化药物研发的每一个步骤。
Insilico Medicine 在全球率先运用生成对抗网路（GAN）和强化学习（RL）来开发新的药物分子，这项技术可同时运用于已知靶点的疾病以及未知靶点的疾病。除了与大型公司合作开发药物之外，Insilico Medicine 也同时在内部开展药物发现项目，专研于癌症，皮肤疾病，纤维症，帕金森病，老年性痴呆，渐冻人，糖尿病，肌肉减少症和衰老的新药开发。通过与 LifeExtension.com 的合作，并借助于自身先进的生物信息技术和深度学习技术，Insilico Medicine 开发了一系列自然保健药物。此外，Insilico Medicine 还研发了消费者脸部识别应用，比如 Young.AI.
Insilico Medicine 于 2017 年被 NVIDIA 黄仁勋列为全球前五大对未来人类最具影响力的公司之一，2018 年更被美国知名创投研究机构 CB Insights 誉为 2018 全球 AI 人工智慧百强公司。
Nebula Genomics 简介
Nebula Genomics 是一家设于旧金山市的区块链健康医疗公司。它由哈佛大学医学院教授和基因组学先驱 George Church 博士以及哈佛研究员 Kamal Obbad 和 Dennis Grishin 共同创建。
Nebula Genomics 的目标是建立基因组学数据以及其他健康相关数据的交易市场。这一市场采用区块链技术网络从而使个人以及数据收集机构，例如生物银行，可以上传他们的基因组数据，然后直接、安全的与数据购买方联系并获取费用。Nebula 模型强化了对个人基因组数据的保护并且满足了数据购买者对于基因组数据来源，获取渠道以及相关资源的一系列要求。
Longenesis 简介
Longenesis 由将人工智能应用于健康医疗领域的业界领先企业 Insilico Medicine 以及区块链技术领域的领导者 Bitfury 合作组建，目标是将生命数据的控制权交还给个人。Longenesis 的任务是利用最新的区块链和人工智能技术来建立一个去中心化的可以用于数据交换的生态系统。这一系统可以让用户从数据交易中获利，并有助于改善人体机能，延长生命和预防疾病。Longenesis 平台从 2017 年 8 月开始发展但尚未开始融资活动。
Bitfury 公司简介
Bitfury 集团公司作为业界领先的区块链技术公司是区块链生态系统中最大的基础架构供应商。该集团的软件和硬件可使商业公司，政府和个人在区块链中安全的转移资产。Bitfury 集团的专业技能可以使客户便捷、快速、安全和经济连接区块链系统。Bitfury 在全球拥有一支由技术，商业，通讯，安全和社会管理方面的专家组成的团队。Bitfury 相信区块链技术可以成为全球经济新的增长点，并且旨在建立可以促进创新以及发展用户到用户的经济体系的区块链技术应用。
华人生物公司Ansun融资完成，其在研新药获FDA快速通道资格和突破性疗法认定
医药观澜 / 2018-05-16
日前，生物医药行业传来一条重量级的融资消息：由华人创立的生物技术新锐 Ansun Biopharma 宣布完成了 8500 万美元的 A 轮融资。本轮融资由 Sinopharm Healthcare Fund 和礼来亚洲基金共同领投，将协助 Ansun 推进其领先产品的临床开发。
Ansun 曾名为 NexBio，由余芒博士，以及房芳博士伉俪共同创立，其总部位于加州圣地亚哥，专注于开发宿主靶向的抗病毒疗法（host-directed anti-viral therapies），以治疗呼吸道病毒感染。其领先产品 DAS181 是一款重组唾液酸酶，能有效地切除位于人类呼吸道上皮细胞表面的唾液酸，从而干扰病毒对宿主细胞的识别，阻碍它们的进入，预防病毒感染与传播。作为一款宿主靶向疗法，DAS181 有望针对利用同一机制的所有流感病毒株，这包括 H7N9、H5N1、以及 H1N1 等常见病毒株。考虑到流感病毒对于人群的危害，这一新药有着极大的潜力。
另外值得一提的是，由于其阻断病毒感染的方式具有普适性，依赖唾液酸的病毒很难对其产生耐药性，这一点也在多个临床研究中得到了证实。基于这款新药的潜力，美国 FDA 已授予它快速通道资格和突破性疗法认定。
▲DAS181 的研发现状（图片来源：Ansun Biopharma 官方网站）
“我们非常高兴能从全球知名的生物技术风投机构获得这一有力的资金支持，”Ansun 的临时首席执行官 Nancy Chang 博士说道：“同样重要的是，除了资金支持外，我们董事会的新成员将把他们的宝贵知识与经验带给我们。”
按计划，国药资本的杨晓明博士、礼来亚洲基金的施毅博士、以及 Donald Payne 先生和 Michael Chao 博士将加入董事会，协助公司在下一阶段的发展。
“我们很高兴能领投 Ansun 的本轮融资。在全球背景下，流感和副流感等危险的呼吸道传染病带来了日益严重的健康威胁，” 杨晓明博士说道：“我们期待与 Ansun、与其董事会成员、以及其管理团队快速推进 DAS181 的发展，让这款新药尽快造福患者。”
我们再次祝贺 Ansun 获得 8500 万美元的 A 轮融资，也期待这家新锐能早日为全球患者带来抗病毒的突破性新药！
参考资料：
[1] Ansun Bipoharma secures $85 million in Series A Financing
[2] Ansun Bipoharma 官方网站
美荷合作研究发现一种猪病毒有可能感染人类
新华社 / 周舟 / 2018-05-16
美国和荷兰两国合作进行的一项新研究发现，一种猪病毒可在实验室培养皿中感染人和其他动物的细胞，研究结果增加了人们对这种病毒威胁人类健康的担忧。
14 日发表在美国《国家科学院学报》上的研究显示，近年来在多国发现的“猪德尔塔冠状病毒”具有在物种间传播的可能性。
2014 年，美国俄亥俄州在腹泻仔猪和母猪粪便中检测到“猪德尔塔冠状病毒”，其他一些国家也陆续在腹泻猪的粪便样本中检出这种病毒，但迄今尚无人被感染的报告。
美国俄亥俄州立大学和荷兰乌得勒支大学的研究团队发现，这种病毒可在培养皿中与人及猫或鸡等动物的细胞受体“氨肽酶 N”结合。
俄亥俄州立大学食物动物健康研究项目首席研究员斯科特·肯尼说，病毒跨物种传播依赖于它与动物或人的细胞受体的结合能力，而此前一些冠状病毒感染宿主时就使用了这一细胞受体。
研究人员说，新病毒令人担忧的原因在于，与之相类似的病毒曾导致非典型性肺炎和中东呼吸综合征等致命疾病的暴发，但他们强调，该工作尚不能证明这种病毒已经可以感染其他物种并导致疾病。
研究人员下一步计划寻找人血样中的抗体，抗体可作为病毒是否已感染人类的证据。
研究发现类似神经退行性疾病形成的蛋白质团块可能导致心衰
来宝网 / 2018-05-16
蛋白质聚集可能导致心力衰竭的发展，这与一些神经退行性疾病，如阿尔茨海默病和帕金森氏病患者的大脑中蛋白质团块的形成类似，蛋白质团块似乎在老鼠的患病心脏和心力衰竭的人体内积累。
约翰霍普金斯大学研究人员领导的研究小组称，类似于阿尔茨海默氏症和帕金森氏症等神经退行性疾病患者的大脑中蛋白质簇的形成，蛋白质团块似乎在心力衰竭的人体内积累。
在发表于《循环》杂志上的研究中，研究人员报告的形式确定病变的心里倾向于丛的蛋白质, 并可视化使用无创性心脏正电子发射断层扫描 (PET) 进行扫描，可作为监测疾病进展和测试新疗法的进步。
心脏衰竭是一种慢性疾病，心脏无法充血或泵血，导致过度疲劳。美国疾病控制与预防中心数据显示，美国约有 570 万人患有心力衰竭，大约一半的确诊患者将在 5 年内死亡。
研究人员表示：“从分子的角度来看，并没有一个统一的、清晰的机制来解释为什么心脏会衰竭，但通过研究这个机制，我们也许能够设计出更好的治疗方法和诊断工具。”
目前用于治疗心力衰竭的药物，比如通过放松血管来降低血压的药物，可以减轻心脏和心脏衰竭的压力，不需要修复潜在的病因。一旦心脏停止跳动，唯一的治疗方法就是心脏移植。
该研究小组先前发表的研究报告显示，在心脏衰竭的狗心脏中，蛋白质 desmin 会聚集成一团，称为淀粉样蛋白。Desmin 是在细胞的骨架或支撑结构中发现的一种蛋白质，被称为中间纤维，但是它在心脏细胞中聚集的原因还不清楚。
为了观察在人类心脏衰竭中是否也发现了 desmin 蛋白块，研究人员从心脏衰竭患者的心脏组织活检中研究了这些蛋白质。他们使用一种通常用于阿尔茨海默病研究的荧光抗体，以及由研究团队开发的淀粉样蛋白的新荧光染色，以可视化和量化 desmin 蛋白簇。他们观察到，在心力衰竭患者中，这些蛋白簇的数量是其他人的两倍。
研究小组使用了一种常见的心脏衰竭模型，来寻找 desmin 的结块。在这个模型中，主动脉被外部压缩，明显地增加了压力，导致心脏衰竭。在四周的主动脉压力后，小鼠出现了心脏衰竭的症状，如心脏增大和肺部充血。当使用相同的抗体和用于人体组织样本的染色技术时，Desmin 淀粉样蛋白在心力衰竭小鼠中增加了一倍以上。
然后，研究人员将老鼠心脏中的蛋白质与儿茶素 (EGCG) 结合在一起，这是一种由绿茶中提取的化学物质，可以分解淀粉样蛋白。这种治疗方法减少了一半的蛋白质团块。
“有趣的是，绿茶已经被证明能够抑制心血管疾病的发病率，同时还能改善老年痴呆症患者的认知障碍，尽管这种作用机制尚不清楚，EGCG 对这些粘稠的蛋白质进行“清除”的能力可能是绿茶的健康功效之一。了解这种化学物质的工作原理可以为设计一种新型的靶向蛋白质的药物开辟新的途径。”
接下来，研究人员想要找出倾向于聚集的 desmin 的形式。根据他们早期的研究，他们认为在 desmin 的蛋白质结构中添加到 27 或 31 个构建块中的一个或多个化学磷酸基可能会影响蛋白质的聚集。他们的基因改造了 desmin 的版本，其中一个或两个磷酸基都附在 desmin 上，用绿色荧光信号标记它们，使其可见，并将其放入心脏细胞中使用病毒。
一周后，用显微镜跟踪绿色荧光。desmin 和两个磷酸基的细胞仍在泵送，这种形式的 desmin 合并在肌肉纤维中。研究人员说，他们认为这表明，有两个磷酸基的 desmin 最有可能是正常的、健康的蛋白质。
在蛋白质链氨基酸链上的第 31 个位置上有一个磷酸盐的细胞收缩得更快，并且有更多的绿色团块，这使得研究人员认为这是蛋白质的病变版本。
PET 被用于检测阿尔茨海默氏症和帕金森病患者大脑中的蛋白质簇，并能在某些遗传心脏条件中检测到导致过度蛋白质聚集的簇团。研究人员测试了他们是否可以使用这种非侵入性技术来检测心脏衰竭的小鼠的脱敏团块。健康和心脏衰竭的老鼠被注射了一种放射性染料, 心脏衰竭的小鼠比健康的小鼠在心脏中吸收的淀粉样蛋白多出 13%。
研究人员指出：“随着疾病的进展，蛋白质团块的 PET 成像最终可能被用于患者的心脏结构变化，而这些信息可能会具有预测价值。它可以作为一种很好的衡量干预措施的效果来阻止或逆转疾病的进展。”
在未来的实验中，研究小组计划在更多的人体组织样本中证实其结果。研究人员还希望找到一种药物或小分子，以防止其形成块状。
“在现代社会中，基因的作用非常重要，但我们生来就有基因，目前我们对基因的作用微乎其微。我认为下一步是跟踪对环境的动态变化的蛋白质，这些蛋白质更强调生活方式的干预，以帮助预防疾病。”
浅谈制药生态圈中的大药厂和生物技术公司发展现状
美中药源 / 2018-05-16
今天 Xconomy 发表一篇采访风投公司 Arch 合伙人 Bob Nelson 的文章。此人在今年福布斯 Midas 高科技投资排行榜名列第五，曾经参与创建 Vir 和 Denali，并参与投资 Juno、Beam，是生物技术投资顶尖高手。他指出现在制药业的问题在于过于短视，对终止劣质项目过于优柔寡断。他说创新不在大药厂、而是在生物制药企业，所以任何大药厂如果收购另一个大药厂那么 CEO 和董事会应该当天被解雇。他讥讽大药厂有太多微量创新垃圾，90% 的产品线是非靶向的小分子药物和微量创新产品，所以面对生物科技公司的颠覆性创新产品只有颤抖的份儿。
他说的这些问题在一定程度上都是正确的，但生物技术公司和大药厂如同苹果与桔子，吸引不同类型投资者、做不同买卖、难以直接比较。生物技术公司更关心技术的先进性、中一次彩票就算成功，而大药厂更关心技术的可靠性、投资者期待长期稳定回报。多数生物技术公司没有利润压力，也没有长期持续发现新药的压力，通常只需要在一个技术或药物上获得巨额回报即可算作成功。这大大增加了对风险的容忍空间，投资者为获得颠覆性技术不惜以高失败率、市值大起大落为代价而大药厂投资者每个季度都数从你那挣了多少钱，少一分都不干。去年新基第三季度比前年同期销售上扬 11%，但比投资者预期值低 4%，结果公布当天新基下滑 16%，百亿美元蒸发。
所以大药厂确实难以为长远计划牺牲短期利润，必须把平衡点向可靠性一方倾斜。没有远见并非不思进取，而是黄世仁们逼的太紧。大药厂也知道基因编辑有一天可能颠覆疾病治疗，但那么多人盯着你的账本实在难以参与这类新技术的早期投资（新基可能是个例外）。长期、持续发现有一定市场价值新药是个巨大压力，生物技术公司因为没有这个压力可以在很多方面冒更大风险。这如同有些球队希望连续多年打入季后赛，必须在保护队员伤病、分配体力、战术稳定性等方面精打细算。而些球队只想孤注一掷、每 20 年赢一次冠军球队，所以冒的风险完全不同。
Nelson 说终止劣质项目不够果断是大药厂和生物技术公司的通病，不过可能原因不一样。大药厂为维持稳定的新药上市以补充专利到期或因其它竞争因素损失的市场，每年必须有一定数目项目进入下一个里程碑，所以有时难免矮子里拔将军。生物技术公司通常只有一两个项目，一旦终止公司就关门了。挥泪斩马谡对谁都是考验，错杀蔡瑁、张允也经常发生。所以终止项目的去处也很重要，给这些资产一个起死回生机会是一个健康的模式。礼来最近花大价钱回购了当年自己发现、但因不被看好被转卖到小公司的两个药物（去年 9.6 亿买回 5HT1F 激动剂 Lasmiditan、昨天 5.7 亿买回 Aurora 抑制剂 AK-01）。这虽然可以算是礼来的失误，但我看在评价系统不完善的现在任何企业都可能排错次序。Tom Brady 选秀时排在第 199、乔丹没有入选高中校队。收购资产时这是不是你自己原来发现的已经不重要。
大药厂和生物技术公司是制药生态圈的两个组分，前端有创新度更高、但转化不确定也更高的基础研究、后端有回报更稳定、创新度更低的仿制药。如 Nelson 所言创新可能不在大药厂，但创新产品最后多半会落到大药厂。因为与药监部门沟通、市场推广同样需要高水平支持，而生物技术公司在这方面要处于劣势。所以大药厂也不比害怕生物技术的创新，这是双赢的事。羚羊虽然谁也打不过但跑的快，狮子是百兽之王但也经常饿死。那句格言不是说了吗不管你是羚羊还是狮子、太阳一升起你最好开始奔跑，而不是坐在那嘲笑彼此的弱点。无论大药厂还是生物技术公司都有需要改进的地方，但这两类公司目标不同、选择压力不同，所以产品线组成不同并不奇怪。
禁食对细胞有益机制被发现，未来可用药物替代
Technews科技新报 / 2018-05-16
定期禁食可以帮助人们抵御糖尿病、高胆固醇和肥胖等疾病，促进蛋白质生产，增强大脑中的连接并可用做抗抑郁剂。科学家甚至认为禁食可以延长寿命，维持健康和年轻的细胞。麻省理工学院生物学家新研究揭示禁食对细胞有益的原因，以及未来的药物如何在不限制食物摄入的情况下触发同样过程。
Business Insider 报导这项研究指出，人们通常从碳水化合物摄取肌肉所需的糖原，禁食等于切断人体最简单的能量来源，让身体进入一种饥饿模式，攻入脂肪库并释放肝脏产生的酮体。研究人员还没有研究禁食对人体的细胞影响，但对老鼠实施 24 小时禁食发现老鼠的干细胞表现有很大改善。当一只老鼠开始燃烧脂肪燃料时，肠道干细胞就被高速启动，表现得更年轻活跃，能力翻倍。
干细胞是建设者，可以修复并代替肠内组织内的各种细胞，简言之就是干细胞可以产生所有的细胞类型。因此，健康、高产的干细胞可以快速再生组织，对健康非常重要。肠道是人体内再生能力最强的器官，肠的内衬每 5 天左右完全更换一次，透过再生干细胞并转化为新的肠道构造，这就是让器官能继续有效分解食物、吸收养分和生产废物的原因。
然后，更高效的干细胞可更快修复肠道损伤并刺激恢复能力。麻省理工学院的新研究指出，当用脂肪代替碳水化合物时，干细胞表现得更好，禁食老鼠的干细胞再生能力增加一倍。增强功能可以帮助修复受损组织、从感染中复原，甚至抵御化疗治疗的伤害。这些功能对年轻细胞来说通常更容易，但随着年龄增长和磨损而变得更困难。
研究人员认为老鼠和人类可能不必透过禁食，就能得到相同效果。科学家对禁食开启的某些特定基因进行调整，当这些基因被关闭时，禁食干细胞的有益作用就消失了。研究人员表示，如果能够确定禁食对肠道干细胞功能的机制，就能够找到模拟禁食影响的新治疗方式。这种药物尤其对癌症患者，和从胃肠道感染恢复的人特别有用。FDA 尚未批准任何禁食模仿药物的试验，因此科学家可能会在数年后才能对人类癌症患者尝试这种方法。
间歇性禁食已成为一种健康生活方式，但要配合足够的营养素摄取建议。现在流行的生酮饮食与禁食无关，而是加速摄取脂肪，限制碳水化合物的摄入量，进而引发与禁食一样的效果。科学家表示，100 多年前，低热量国家的禁食或热量限制常对健康有益，甚至延长寿命。而了解低热量国家的相似性和差异性，将揭示一些可能最终促进人类健康的重要生物学。此研究已发布在干细胞领域权威期刊《Cell Stem Cell》。
参考：Scientists are figuring out why fasting helps people live longer — and they say a pill may one day trigger the same benefits
400-115-9958
